以治病为中心转变为以人民健康和预防疾病为中心，是“健康中国”的重要理念和内涵，这一创新医疗模式也被越来越多药企重视。勃林格殷格翰在将满足患者需求的创新产品推向市场方面有着深刻的理解和丰富的经验。作为一家研发驱动的全球领先生物制药企业，勃林格殷格翰正不断通过创新展现价值，在医疗需求高度未得到满足的领域开发突破性疗法，改善人类和动物的健康。

在人用药品板块，勃林格殷格翰致力于改善患者的健康与生活质量，专注于探索尚未出现有效治疗方案的疾病领域，包括呼吸、心血管代谢、中枢神经系统、肿瘤和罕见病等。值得注意的是，勃林格殷格翰开发的同类首创免疫新药IL-36受体抑制剂圣利卓（通用名：佩索利单抗注射液）于2022年12月14日在中国正式获批上市，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病（Generalized Pustular Psoriasis，简称GPP），填补了国内该治疗领域的空白，有望建立这类患者的治疗新格局。

同类首创优势零时差惠及中国患者

与临床上常见的斑块状银屑病不同，GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的皮肤疾病，由中性粒细胞在皮肤中积聚引起，会在全身广泛爆发疼痛性的无菌性脓疱。尽管GPP的发病率相对较低，在中国每10万人中有1～2人罹患，但并不意味着可以忽视患者所面临的痛苦。GPP可反复发作；也可呈持续性发病，并伴发肝肾损害；也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。

作为同类首创靶向作用于IL-36受体的人源化单克隆抗体，佩索利单抗将凭借其创新性和突破性满足患者的临床需求。勃林格殷格翰中国人用药品业务总经理董博文博士表示：“佩索利单抗通过与IL-36受体结合，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。去年3月发布的《脓疱型银屑病诊疗中国专家共识（2022版）》就将彼时尚未上市的佩索利单抗列入推荐。”

佩索利单抗确切的疗效已在临床试验中得到充分验证，其全球关键性Effisayil1 Ⅱ期临床研究是全球首项针对GPP发作患者进行的国际多中心、双盲、随机对照研究，覆盖了包括中国在内的全球12个国家/地区。研究表明，54.3%的患者经佩索利单抗治疗1周便实现皮肤无可见脓疱；42.9%的患者经佩索利单抗治疗1周可达到皮肤症状清除或几乎清除。

值得一提的是，佩索利单抗先后获得中国国家药品监督管理（NMPA）局突破性治疗药物认定和优先审评审批资格。也得益于我国药审改革的红利和企业“中国关键（China Key）”项目实施的优势，佩索利单抗此次在国内获批的时间几乎与美国同步（仅晚了3个月），再次见证了勃林格殷格翰实现中国与全球同步研发、同步注册、同步获批，进一步助力中国患者“零时差”用上全球创新药的决心和信心。

董博文博士坦言，中国是勃林格殷格翰全球的重要市场和增长引擎，勃林格殷格翰一直致力于为中国患者带来更多创新药物，并将中国患者的需求纳入全球研发策略。“我们在2019年启动‘中国关键’项目，将中国全面纳入其全球早期临床开发项目，一举打破了‘欧美为先’的新药开发模式，成为率先让中国全面参与全球早期临床开发项目的跨国药企之一。通过该项目，中国在创新药物获批上市时间点上有机会与全球同步甚至更早一步，从而使中国患者同步全球及早从中获益。”

打造健康闭环助力患者全病程管理

佩索利单抗的获批上市为医患带来了对抗疾病的创新“利器”，有望帮助GPP患者快速控制皮肤脓疱，尽快摆脱难以忍受的皮损和痛痒，极大地改善这类罕见皮肤病患者的生活质量。在“健康中国”战略纵深推进的语境下，勃林格殷格翰并不只聚焦于药物研发环节，而是积极地为GPP患者打造疾病诊疗的生态系统。正如董博文博士所言，勃林格殷格翰不仅聚焦疾病治疗方案的突破，也在积极探索涵盖治疗方案到患者保障的全方位创新。

由于GPP相当罕见，其疾病症状的识别更具有挑战性，常常会导致确诊延误。为解决这一临床诊疗痛点，在勃林格殷格翰的支持和推动下，中国首个GPP人工智能辅助识别工具在2022年6月正式发布。

据董博文博士介绍，这是一款基于手机端的微信小程序，能为医生和患者提供GPP人工智能辅助识别及疾病风险自测评估。此外，该工具还包含全国14个城市首批30家具有GPP规范诊疗能力的医院信息，患者在移动端就能轻松获取就诊医院推荐，从而及时接受专业和规范的疾病诊疗与管理。经过一年的建设和发展，由中国罕见病联盟皮肤罕见病专业委员会发起，行业各界共同建设的“GPP人工智能辅助识别和全病程管理项目”也取得初步里程碑成果。

除辅助识别工具外，专为GPP患者设立的公益关爱组织——“银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心”已于去年2月在沪成立。该组织由蔻德罕见病中心和银屑病病友互助网联合发起、勃林格殷格翰提供公益支持。

而面对提升药物可及性的难题，勃林格殷格翰也正通过公益慈善援助、商保落地实践、创新支付、惠民保政策建言等多种途径实现破局。聚焦罕见病领域，董博文博士表示，勃林格殷格翰在与协会、智库、地方政府及商保伙伴的沟通中积极建言，倡导在各地惠民保特药目录中纳入更多罕见病药物，适度减少对罕见病既往症的限制，提高罕见病报销比例，持续提升罕见病患者保障水平。

洞察患者需求持续加码研发创新

作为一家跨国制药巨头，勃林格殷格翰正在持续发挥着推动创新药研发的“引擎”式作用。董博文博士透露，目前勃林格殷格翰全球人用药在研项目近100个，目标是75%具有同类首创潜力，50%具有突破性治疗潜力，覆盖肿瘤类、免疫类、中枢神经类，以及心血管代谢类等存在大量未满足医疗需求的疾病领域。“预计有20个新药申请在未来7年内获批。”

具体来看，在免疫学研究领域，董博文博士表示，随着佩索利单抗此次获批，该产品用于GPP维持治疗的Ⅱ期临床试验也已经启动，中国也同步参与其中，预计将于今年提交该适应症的注册申请。“我们也在积极拓展该产品用于其他嗜中性皮肤病和罕见性皮肤病，如化脓性汗腺炎等适应症。”

勃林格殷格翰亦长期关注包括特发性肺纤维化（IPF）、系统性硬化症相关间质性肺病等在内的罕见病患者群体，为这些患者提供了多个创新产品，例如其中国首款罕见病治疗领域产品尼达尼布。此外，勃林格殷格翰正在开发的新型磷酸二酯酶4B（PDE4B）选择性抑制剂也拟用于治疗IPF。

在精神障碍疾病领域,勃林格殷格翰也有多款在研药物，覆盖精神分裂症、抑郁症、创伤后应激障碍以及边缘型人格障碍等重要精神疾病。其中，用于治疗精神分裂症相关认知障碍（CIAS）一款新型甘氨酸转运体-1（GlyT1）抑制剂基于Ⅱ期临床试验的积极结果以及该领域存在的巨大未被满足的临床需求，被美国FDA和中国NMPA授予突破性疗法认定。

而在兵家必争的肿瘤领域，勃林格殷格翰管线布局同样丰富，多个早期临床试验项目也取得积极成果。据悉，极具潜力的MDM2-p53拮抗剂是目前肿瘤领域最先进的产品之一，正处于罕见软组织肉瘤的关键Ⅱ期临床试验中；针对晚期胃肠道癌症的全球首创双特异性、四价治疗性抗体TRAILR2/CDH17，以及针对非小细胞肺癌的创新药物选择性HER2抑制剂BI 1810631，皆在去年成功入组患者。

对于中国市场未来的发展战略和布局拓展，董博文博士明确：“勃林格殷格翰将继续深化全球同步研发策略，尽早将创新药品落地中国，惠及中国患者。同时，中国团队也立足中国，主动寻求本地未满足的临床需求，结合公司产品线，针对性地探索及开发符合中国患者需求的新药及适应症。”

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