2022年12月29日，辉瑞基因疗法Fidanacogene Elaparvovec治疗中重度至重度血友病B成年男性患者的Ⅲ期临床（BENEGENE-2）结果积极。研究显示，该药可以大大降低患者的出血率，未来也可减少患者对昂贵注射药物的依赖，药物整体的耐受性良好。此前，该新药已获FDA的突破性再生医学高级疗法和孤儿药认定。据悉，注射疗法是目前该药物的标准疗法。

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