近日，Acasti Pharma公司分享其倍他米松口腔黏膜喷雾剂的早期临床数据，初步验证了该剂型可以帮助满足一种儿童神经系统罕见病用药需求。

倍他米松是一种类固醇，通常通过口服、局部和注射给药来治疗类风湿性关节炎和炎症性肠病等疾病。共济失调毛细血管扩张症的儿童因吞咽困难而难以口服药物，Acasti认为，改良给药技术可以让这部分患者轻松服用类固醇，从而也为旧药开辟新市场。

在一项Ⅰ期药代动力学桥接研究中，Acasti将其口服喷雾剂GTX-102与肌肉注射倍他米松和类固醇口服溶液进行比较。口服溶液在早期研究中减少了共济失调毛细血管扩张症的神经系统症状。研究结果显示：高剂量的GTX-102给药血液浓度与肌肉注射和口服倍他米松制剂相当。

基于这项结果，Acasti计划进一步确定出GTX-102的最佳给药方案，并在2023年下半年开始Ⅲ期试验，以支持该药物通过505（b）（2）途径获得FDA批准。

回看3年前，Acasti公司在治疗严重高甘油三脂血症的Ⅲ期TRILOGY1研究中错失主要终点。失去与Amarin公司的Vascepa药物竞争资格，并最终放弃寻求FDA批准的计划。不过目前，Acasti的临床管道中除了GTX-102，还有蛛网膜下腔出血静脉输液治疗药物GTX-104和用于带状疱疹后神经痛的局部喷雾剂GTX-101。GTX-102和GTX-104都计划在今年进入Ⅲ期试验。

截至2022年9月底，Acasti的名下资产有3490万美元，预计这笔资金至少可以支持其运营至2024年3月。

（作者：Nick Paul Taylor；来源：Fiercepharma）

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