2022年，FDA药物评估和研究中心（CDER）共批准37种新分子实体和新生物产品。该数字创造了2017年以来6年新低，但创新含量极高，有21款为“first-in-class”疗法，占比57%。作为近年来备受关注的单克隆抗体类别，FDA共批准了10种产品，占比28%。肿瘤适应症仍旧是批准最多的治疗领域，获批11种药物。

FDA生物制品评价和研究中心（CBER）2022年则在细胞和基因疗法继续发力。批准了3种基因疗法（Zynteglo、Skysona、Hemgenix）和一种Car-T细胞疗法Carvykti。还批准了首个粪便微生物疗法Rebyota。预计2025年开始，FDA有望实现每年批准10～20款基因与细胞治疗产品。

在37种新药和多种生物制品中，几种药物在治疗某些形式的癌症、心血管疾病和罕见遗传性疾病方面取得了重大进展；同时诞生了极具商业价值的品种，引人注目。

第二个KRAS抑制剂：Krazati（adagrasib）

KRAS癌症靶点曾被认为无成药性，安进公司的Lumakras打破这种思维，成为第一个获批上市的KRAS抑制剂，于2021年5月进入市场。2022年12月初，FDA加速批准Krazati用于治疗KRAS G12C突变的转移性非小细胞肺癌成人患者。Krazati是一种有效的口服KRAS G12C的小分子抑制剂。

RNAi新参与者：Amvuttra（vutrisiran）

2022年6月，FDA批准Alnylam公司的Amvuttra用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（hATTR）与多发性神经病。Amvuttra属于新兴的RNA干扰疗法（RNAi）。在临床上，Amvuttra为患有这种破坏性神经疾病的患者提供了另一种可行治疗选择，Amvuttra已经证明有可能阻止或逆转患者的多发性神经病变的进展，而且安全性好；此外，Amvuttra获得批准可能为2023年RNAi药物制造商的竞争创造条件。Alnylam可能是RNAi领域主要的新参与者。

BMS拳头新品：Camzyos（mavacamten）　

2022年4月，BMS宣布FDA批准Camzyos用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为Ⅱ-Ⅲ级阻塞性肥厚心肌病（阻塞性HCM），以改善功能能力和症状。Camzyos是BMS在2020年底以131亿美元收购MyoKardia的核心产品。这种心力衰竭药物每年的峰值销售额估计超过40亿美元，普遍预计该药将在BMS这家制药巨头的Opdivo和Eliquis等畅销产品即将到来的专利到期潮中发挥重要的补缺作用。

充实基因疗法：Skysona（eli-cel）

2022年9月，蓝鸟生物的Skysona获得了FDA批准。这是一种一次性基因疗法，是蓝鸟生物2022年获批的第二个药物，适用于罕见的神经系统疾病脑肾上腺白质营养不良症（CALD）患者。Skysona值得关注的原因有两个。其一，一次性输液需花费300万美元；其二，Skysona充实了美国越来越多的商业化基因疗法。

渐冻症福音：Relyvrio（AMX0035）

在Relyvrio获批前，FDA批准用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的药物仅有两种，分别为上世纪90年代获批的赛诺菲利鲁唑（riluzole）和2017年获批的日本三菱田边公司产品依达拉奉（edaravone）。两款药物能够干预疾病进程，但仅为缓解治疗。2022年9月，FDA为Amylyx公司备受争议的ALS药物Relyvrio开了绿灯。这是这种渐进性神经退行性疾病治疗模式的重大进步。华尔街预计，Relyvrio在商业业绩达到顶峰时，每年将近5亿美元。

最具市场潜力：Mounjaro（tirzepatide）

就2022年FDA批准新药的市场潜力而言，礼来的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂Mounjaro无疑最被看好，销售额峰值可能达到250亿美元。Mounjaro可通过双重作用机制激活参与血糖控制的激素受体，每周1次皮下注射给药，达到控制血糖目标，同时具有减肥效果。2022年10月6日，FDA给予tirzepatide用于治疗成人肥胖或超重伴发相关疾病快速通道审批资格。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。