未来5年，是按照党的二十大部署全面建设社会主义现代化国家开局起步的关键时期；2023年，则是国家实施《“十四五”医药工业发展规划》承上启下的关键一年。

新征程充满荣光和梦想，也面临风高浪急的考验。一致性评价、集采、质量监管、准入监管、合规监管、研发创新、“互联网+”等政策向纵深处推进，吹响我国医药高质量发展的冲锋号。仿制药、创新中药以及生物医药等领域正在推动行业开始真正分化，传统医药生态链加速重构，尤其是疫情防控全面优化后带来医药产业的恢复性增长。线上线下融合的互联网思维也在逐渐深入药品研发、生产、流通与使用的各个环节，医药产业将蓄势奋进新时代。

未来，医药创新的前沿趋势有哪些？鼓励产业创新升级、优化新药市场准入等，需要怎样的发展路径？《医药经济报》特邀行业知名学者及临床专家建言献策，鸟瞰2023变革图景。

基础研究质变，加速生物医药转化

近几年，生物医药在重大传染病、慢病防治等领域展现出巨大的应用潜力。研究发现，生物医药可以作为推进“健康中国”战略的重要支点。尤其在推进疫苗、抗体、多肽、核酸药物及基因编辑药物等新兴生物医药领域的研发和转化，是全球医药行业发展的主流趋势。

以心脑血管疾病、肿瘤等重大疾病为例，由于很多重大疾病发病机制不清，缺少重大慢病预防与临床诊疗方案。加之适合我国国情的重大慢病防控策略有限，这一现状亟待加强多学科交叉融合，通过医工结合和学科交叉，实现药物精准性和靶向性，进而实现对重大慢病的防治。包括以声、光、电和磁等新型工科技术的临床应用为前提，深入浅出对多学科交叉和医工结合创新的必要性做出探索，这些新型诊断和治疗技术应用于肥胖、高血压、精神疾病、阿尔茨海默症、炎症性关节炎、肿瘤等疾病的精准治疗和防控。从这个角度讲，并行发展向医工交叉转变可推动基础研究，而基础研究的进步则有利于生物医药的转化。

需要强调的是，新技术、新材料、新手段、新理念不断涌现，当前生物医药创新已从单项创新到系统集成，从技术研发到场景应用。如基因编辑技术，经过几年的发展加速走向实际应用，在植物、动物及人体上的应用，成为新的工程前沿方向。

数字医疗驱动，填平发展鸿沟

在数字化时代，新技术与医疗卫生的关系正在发生演进变化，从而牵引公共医疗卫生的公平性、均等化发展。尤其是在偏远农村地区，由于广大基层或偏远农村基础设施薄弱、区域差异大、硬件缺乏，AI技术能帮助这些地区获得更好的医疗服务。过去，经验丰富的临床医生很难长时间在农村执业，通过数字技术则可改变这一局面。数字化医疗成为2023年和未来非常重要的研究命题。

数字医疗在深度融入公共医疗卫生体系的同时，也在整个健康产业链的各个环节扮演越来越重要的角色，并通过交付这些服务实现共赢。但在这个过程中，需考虑人力资本的两大核心要素：即教育人力资本和健康人力资本。尤其是防疫保卫战倒逼远程和虚拟的数字技术、远程服务等创新工具飞跃式发展和应用。

相关研究发现，疫情期间，中国上市公司普遍对工作结构的安排进行了数字化取向的转型调整。硕士以上劳动岗位增加30%，中低教育背景的人力需求下降明显。相较于疫情发生前，2020年的同比增长显示，普通劳动岗位招聘大幅下降的同时，上市公司对高学历、经验丰富、数字技术强、能远程办公的用工需求不降反增。

可见，数据作为一种生产要素，能够填平鸿沟，重新打造收入分配机制，包括技术鸿沟、认识鸿沟。医疗数字化转型是我们需要考虑的话题，在政策鼓励、经济发展、社会发展和技术提升多重因素驱动下，医疗健康服务正在向“以患者为中心”的模式转变。

弘扬契约精神，完善MAH制度

药品上市许可持有人（下称“MAH”）是一项重要制度，其核心和精髓是资源优化和合理配置，以及契约精神与契约能力。但不可否认的是，作为一个创新制度，也给监管理念、传统认知和习惯带来极大挑战。

目前，国内诚信体系正在建立完善中，契约精神和能力还有待提升。创新主体的能力不足（包括基础研究、前端新靶点、新机制等），会带来研发、生产的同质化。药品在权衡风险与获益后获批上市，风险仍然存在，可能在真实世界使用过程中被发现，全社会必须对风险的存在持有科学和客观的包容度。

对于不具备药品生产能力的MAH，可以借助受托方的药品生产条件，申请《药品生产许可证》（B类）。省级药监部门在审核发放B 类许可证时，应该更加关注这类MAH的质量管理和风险防控能力。例如，如何对责任赔偿能力进行审核，如何针对高风险和低风险品种对责任赔偿能力要求差异化等，是现阶段有待研究、统一和解决的问题。如何确定MAH的能力，是实践中面临的难题，也是对传统监管思维的挑战。

从制度的设计和国际实践来看，MAH 制度淡化了进口药品和国产药品的区分。MAH（境外MAH 和境内MAH）可以境外生产也可以境内生产，可以单点生产也可以多点生产。对我国来说，无论在认知还是实操层面上，都是巨大的挑战和考验，应该结合国情逐步探索和开展，稳妥推进。

伴随着MAH制度的全面实施，MAH制度应当在实践中立足国情、不断探索和完善，着力解决当前存在的困惑、难点和政策堵点。

升级医保谈判，细化创新药定价

创新药定价有三个基本原则，分别是：成本加成定价、价值定价和风险定价。影响创新药物定价的因素包括：药物的性质、市场竞争产品的数量、临床疗效的证据、药物经济学评价、预算影响分析，以及药物的依从性。

作为创新药的重要准入方式，我国医保谈判过程是成功的，但谈判准入的过程要再细化和优化，完善机制。例如，需要进一步研究罕见病药物的医保谈判方式。从国际经验来看，德国2016年起提出每个罕见病药物活性成本预算封顶为5000万欧元，如果超过这条线，3个月内需要与对照药品比较分析。报销一年后要对实际效益和补偿标准进行调整，测量死亡率、患病率、副反应、生活质量四种临床结果指标。英国的高特技术罕见病药物ICER值可达10万英镑/QALY，最高可达30万英镑／QALY，2017年预算影响设定三年为2000万英镑。

国内专家对罕见病药物评价已形成共识：罕见病用药的可及性值得关注；罕见病药物经济学评价应着重预算影响分析和患者注册登记；罕见病药物谈判可有不同阈值；可考虑设立每种罕见病药物的预算封顶和费用封顶制度；可考虑建立罕见病专项基金；应该考虑对患者家庭和照护者的间接成本影响；要考虑罕见病药物治疗的社会价值；研究新的科学评价方法等。

总的来看，不同创新药物，包括化学结构、作用机制、临床疗效、未满足需要、剂型改革的不同，需要进一步明确其创新价值。当前创新药物主要集中在抗肿瘤和罕见病药物。创新药品的定价模式需要进一步研究，成本加成和价值定价计算的费用差异很大，公正定价是未来的研究方向。其中，疗效和预算的不确定性是创新药物可及性的主要障碍。创新药物的定价需要与医保补偿的支付方式改革协同研究。

制定创新药品的正向目录仍然是我国当前纳入医保报销的主要方式。推行量价合同、风险分担合同和重视真实世界研究结果，是促进创新药物研究和发展的主要推动力量。

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