近日，Madrigal Pharmaceuticals宣布，在一项关键的Ⅲ期MAESTRO-NASH试验中，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的研究治疗药物resmetirom（瑞米替隆，代号 MGL-3196）同时达到了主要终点和关键的次要终点。

Madrigal计划在2023年上半年将该疗法提交给FDA，寻求加速批准。如果获得批准，resmetirom将是市场上第一种治疗NASH这种顽固性疾病的药物。

据估计，美国有数百万成年人患有NASH，这是一种由肝脏脂肪堆积引起的疾病。许多小型生物技术公司以及吉利德、阿斯利康和葛兰素史克等大型跨国公司多年来一直试图将NASH疗法推向市场，但到目前为止还没有一家占据上风。

Madrigal发布的数据来自一项测试两种剂量remetirom，包含955名患者的大型试验，这些患者被分成3个规模几乎相等的研究组。第一组接受较小剂量的80mg剂量的remetirom，第二组接受较大的100mg剂量，第三组接受安慰剂。患者经过1年治疗后进行肝活检。

为了达到治疗NASH的目标，Madrigal研究中的患者需要证明他们的纤维化没有恶化，同时在NAS评分系统中实现2分或更大的减少。在三组患者中，实现这一目标的百分比分别为26%、30%和10%。

为达到纤维化方面的目标要求，患者需要证明他们的NASH没有恶化，同时还要在广泛使用的五阶段量表上至少实现一个阶段的改善。Madrigal表示，其药物明显优于安慰剂，低剂量组的24%和高剂量组的26%达到目标，而对照组为14%。值得注意的是，几乎所有参与者在研究开始时都有中度至重度肝纤维化。

Madrigal还表示，remetirom在两种测试剂量下似乎都是安全的，且耐受性良好。各研究组严重不良事件的发生率相似：低剂量组为11.8%，高剂量组为12.7%，安慰剂组为12.1%。投资公司SVB Securities的分析师Thomas Smith说，这一结果是Madrigal和更广泛的NASH领域的“重大胜利”。

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