近日，诺华公司的实验性新药iptacopan在第二项关键试验中获得成功，公司准备在明年将其作为一种潜在的重磅罕见病药物寻求批准。

阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）是一种有缺陷的红细胞易过早破坏疾病，会使患者发生贫血、疲劳或血栓。目前其标准治疗是阿斯利康的Soliris（依库珠单抗，eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab-cwvz），两者都需静脉注射。今年前9个月，这两种药物共同创造了近43亿美元的收入。

Soliris和Ultomiris旨在通过阻断一种被称为C5的蛋白质来“镇静”身体的补体系统。相比之下，iptacopan作用于B因子，诺华表示，在补体系统对抗受损血细胞时引发的一连串事件中，B因子是C5的“上游”。

早先的一项试验表明，iptacopan可以帮助接受过阿斯利康药物治疗的患者增加血红蛋白的水平。12月8日，诺华公布了新的试验APPOINT-PNH结果，该试验未设对照组，而是每天向新患者提供两次iptacopan。这些患者未接受过补体抑制剂的治疗，包括阿斯利康药物。研究发现，大量患者在24周后不需输血的情况下，血红蛋白得到了临床意义上的改善。

这些综合结果意味着诺华可以在PNH患者中寻求iptacopan的广泛批准，并将该药定位为治疗PNH的第一种口服单一疗法。诺华对该药寄予厚望，预计其最高年销售额可能超过30亿美元。该公司也正在研究该药在免疫系统过度活跃引发的其他疾病中的应用，包括一系列肾脏和血液疾病。

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