随着美国食品药品管理局（FDA）对根据初步证据快速审批通道批准的药品采取了更为强硬的态度，制药公司面临着重新制定药品开发计划或将相关药品退市的困境。

今年11月，FDA要求葛兰素史克（GSK）公司将治疗多发性骨髓瘤的药品Blenrep撤市，原因在于该药品未能通过确认性试验。GSK公司表示已经启动撤市程序，同时指出，公司仍然认为Blenrep能够帮助难治患者，将继续开展其他针对相关疾病的研究。

同样在今年11月，ADC Therapeutics公司表示，FDA表示在该公司申请加速批准之前，需要充分开展确认性试验，理想的情况是完全注册。该公司因此暂停对一种治疗霍奇金淋巴瘤药品的投入。公司透露，不会在2023年寻求该药品获得FDA批准，至少需要两年时间才能完成FDA要求的相关临床试验的完全注册。目前该公司正在与FDA就其指导意见和可能的注册通道进行持续的建设性对话。

2019年，FDA通告ImmunoGen公司，在加速批准其卵巢癌治疗药物Elahere之前，需要开展的确认性试验完全注册。截至2022年7月，ImmunoGen公司开展的已经有足够多的受试者注册。FDA于2022年11月加速批准Elahere。

根据加速审批程序， FDA依靠初步数据做出决定，但要求相关公司开展后续研究，以确认通过快速审批通道上市的药品有效。但在后续研究未能显示出真正的获益情况，制药公司并不总是开展研究或将相关药品退市。有医生和科学家批评FDA未能确保一些公司开展验证性研究并撤回证明无效的治疗药品，尤其是昂贵的治疗药品。

FDA官员意识到加速批准存在的这些弱点。在2022年癌症研究之友峰会上，FDA局长Rob Califf表示，因为一旦获得加速批准，就很难阻止市场参与者，因此要求药企在相关药品获得批准之前，就开始相关的验证性研究。

FDA肿瘤药品办公室主任Richard Pazdur医生今年早些时候在《新英格兰医学杂志》上发表的调研结果显示，对于试验失败的药品，如果在获得批准时已经开展确认性临床试验，从批准到退市的时间为3.8年；但如果没有对这些药品开展确认性试验，从批准到退市的时间为7.8年。

今年夏天，美国国会表示支持给予FDA更大的授权，允许FDA撤回无效的药品，并要求更快完成确认性试验，但迄今为止，这些变更尚未纳入立法。如今FDA采取的这些行动表明，FDA的加速审批立场已经发生了变化。

（作者：Liz Essley Whyte；来源：WJS）

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