发布时间:2022-12-01 12:16:12作者:本报综合来源:医药经济报
近日,Editas Medicine公布在研体内CRISPR/Cas9基因编辑药物EDIT-101用于治疗Leber先天性黑蒙症的Ⅰ/Ⅱ期试验Brilliance临床数据,并宣布暂停该临床试验,停止招募患者,以寻求合作伙伴。目前,对于这种严重而罕见的疾病尚无有效的治疗方法,EDIT-101是全球首个进入临床阶段的体内基因编辑疗法。
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