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首款B型血友病基因疗法获批

发布时间:2022-12-01 12:15:47作者:本报综合来源:医药经济报

11月22日,FDA宣布批准UniQure公司的腺相关病毒(AAV)基因疗法Hemgenix(Etranacogene Dezaparvovec),用于治疗成人血友病B型,这是FDA批准的首款B型血友病基因疗法,目前该疗法定价350万美元,再次刷新全球最贵药物记录。

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