近日,核酸药物明星公司Ionis Pharmaceuticals与基因编辑初创公司Metagenomi达成协议，以拓展其以RNA为基础的药物研究。  

Ionis支付了8000万美元的预付款, 并承诺未来将支付未指明的下游付款总额（如特许使用费、里程碑付款等）。Metagenomi是由加州大学伯克利分校的科学家于2019年创办的一家年轻的制药企业。两家公司的共同目标是，联合开发多达4个基因靶点的药物。如果达到某些里程碑，Ionis可能会在交易中再增加4个靶点。所有这些药物都将是“体内”药物，这意味着它们将编辑生物体内的基因。

此次合作是Ionis公司首次涉足基因编辑领域。Ionis拥有30多年历史，以研发RNA靶向药物（反义寡核苷酸）而闻名。Metagenom是近年成立的众多初创公司之一，计划改进CRISPR基因编辑技术。Metagenomi正在挖掘微生物DNA，以寻找能够编辑基因的新核酸酶。自今年1月以来，该公司已累计筹集1.75亿美元私人资金。其研发管线包括血友病、囊性纤维化和癌症的临床前治疗。

两家公司没有透露打算追踪哪些疾病，但根据Ionis首席执行官Monia的说法，会从肝脏中的靶点开始，因为Ionis已经在此投入了大量的资源。Metagenomi首席执行官Thomas也表示，他们将共同研究将药物输送到肝脏的不同方法，并在其他组织中寻找新靶点。

(作者：Ben Fidler，来源：Biopharmadive)

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