在建设“健康中国”的道路上，我国各级主管部门均在积极践行“一个都不能少”的理念，这既是具体要求，也是庄严承诺。罕见病治疗领域便是其中生动实践的范例，经过监管部门、制药企业和临床医生等各方的共同努力，罕见病患者群体面临的“无药可用”“有药难及”等难题正在逐步得到解决，罕见病防治与患者保障事业进入发展快车道。

第五届中国国际进口博览会（下称“进博会”）已圆满收官，罕见病治疗领域成为今年业内关注焦点，多家跨国制药巨头在展台核心位置设立罕见病主题展板并首发罕见病新药。本届进博会上，阿斯利康不仅以“因罕而聚，共赴未来”为主题，重磅呈现其全新治疗领域罕见病在华业务布局，还正式宣布在华上市其首个罕见病创新药依库珠单抗。

作为连续多年稳坐中国市场营收前排的跨国药企，阿斯利康此番在进博会全景展现罕见病布局并官宣其首个罕见病药物在华上市，全面深化其在罕见病治疗领域的本土承诺。正如阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊所言，“罕见病是全球面临的重大健康课题，也是阿斯利康全球最关切的新治疗领域之一，我们有责任、有信心肩负起创新引领的使命。我们很高兴能借助第五届进博会推动全球罕见病创新药为中国患者可及，未来阿斯利康也将继续支持各方合作伙伴探索多层次保障模式，助力减轻罕见病患者的医疗负担，提升医疗保障权益。”

进博会成引力场

全球创新罕见病药首秀

　　

作为罕见病领域的新兵，阿斯利康展现的硬核实力不容小觑。2021年，阿斯利康以390亿美元完成对知名罕见病药物公司瑞颂制药（Alexion）的收购，正式进军罕见病领域。成立于1992年的瑞颂制药是全球补体抑制药物领域的领先者，此番在本届进博会首展的依库珠单抗不仅是其核心产品，也是全球首个获批的C5补体抑制剂。

目前，依库珠单抗已在国内获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。基于人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等因素，PNH和aHUS早在2018年就被国家卫健委等五部门列入《第一批罕见病目录》。

天津医科大学总医院副院长付蓉教授表示：“PNH是一种危及生命的血液系统罕见病，患者会出现贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓等症状。此前，PNH的治疗手段以对症治疗为主，包括输血、糖皮质激素、免疫抑制等。然而传统疗法在溶血控制、防止肾功能损伤等方面面临许多难题。”

浙江大学医学院附属儿童医院副院长毛建华教授指出：“aHUS是一种罕见且致命的血栓性微血管病（CM-TMA）。血浆治疗是aHUS管理的最初方法，但疗效不佳，有些甚至需要透析和肾脏移植。近年来随着对aHUS发病机制的深入了解，C5补体抑制剂也成为了治疗武器之一。”

而选择进博会作为依库珠单抗首秀的舞台，是阿斯利康的关键考量。王磊坦言，进博会是开放的重要窗口和标志，中国用经济发展造福民众和患者，也用市场带动全世界经济。“目前很多罕见病药物仍然依靠进口，作为新的进口产品能够在进博会展示，意义重大。罕见病是健康领域的重要话题，可以通过用好进博会这个展示平台，让大众了解罕见病，让国家重视罕见病，让医生意识到罕见病也是重要事业，从而去学习如何治疗罕见病、参与治疗罕见病，用好罕见病药物，帮助患者得到最佳治疗和康复。”

进博会强劲的溢出效应，令这个国际化的平台成为全球创新药的引力场和加速器。依托进博会这一开放包容、互惠共享的平台，阿斯利康方面也透露，将促进依库珠单抗尽快在苏州、青岛、北京、上海、天津、杭州等城市落地，惠及患者。

尽管并未透露依库珠单抗的具体价格，但王磊表示，将在中国尽可能地以比较亲民的价格销售，让该药物真正地帮助患者。“我们会整合资源，通过多方力量帮助缓解患者支付压力。如果有机会，我们还是会去参加国家医保谈判，未必所有的药物国家医保都能报销，这也是现实，但不能报销也不等于不能让患者受益，各方都要竭尽所能。”

加码孤儿药布局

整合资源促进用药可及

基于庞大的人口基数，中国罕见病患者群体不容忽视。自2017年以来，国家相关部委出台了一系列政策鼓励和支持罕见病药物研发创新，加强罕见病患者的用药保障，为罕见病药物研发营造了健康的产业生态。这些客观条件无一不在吸引外资制药企业加快在华布局罕见病领域，阿斯利康便是其中之一。

继第四届进博会与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署“罕见病创新药品先行先试战略合作协议”后，阿斯利康在今年6月与青岛市政府就如何促进青岛生物医药产业的创新发展进行了深入交流，双方达成于青岛设立阿斯利康中国区域总部的战略备忘录。随着该区域总部在本届进博会上正式落成，以罕见病为主题的智慧医疗创新中心、生命科学创新园及医疗健康产业基金也一并落户青岛。这创新的“三驾马车”将链接海内外优质资源，加速生物医药创新资源汇聚，助力青岛打造全国领先的罕见病诊疗创新高地。

对于阿斯利康在拥有众多治疗领域后再布局罕见病的动因，王磊解释道，罕见病多达数千种，其中很多还没有治疗药物，存在巨大且未被满足的医学需求。而且罕见病患者大部分是儿童，各国政府高度重视。“阿斯利康作为全球大型医药公司，我们责无旁贷，不仅仅是把罕见病领域的药物研发当作业务，还会当作帮助患者的事业。作为一家医药企业，我们不能旁观，而是愿意一一开发出罕见病的新药，团结社会力量把这件事情做好。”

为此，阿斯利康罕见病事业部和肿瘤事业部、非肿瘤事业部组成的九大治疗领域并驾齐驱。王磊表示：“我们也建立了专门的罕见病研发部门、医学部门、销售队伍、市场部门，在公司内部拥有完整编制。先投入再开发市场，其中的政府事务、支付准入和商保对接都非常要紧。首个新药上市后，我们还将引入更多的全球创新药。同时通过基金研发，战略合作部门密切配合，关注全国罕见病产业链，寻找投资、合作和引进的机会，整合资源，更好地服务中国罕见病患者。”

而面对罕见病药物的支付难题，阿斯利康正在积极破局。王磊坦言：“首先，如果国家医保有专项罕见病谈判，我们也会积极参加。我们愿意在中国用比世界更低、甚至最低价格来帮助罕见病药物可及。第二，我们也会利用好目前各城市商保、惠民保合作机会，让这些适应症能够获得很好的支付支持。我们同时也会尽公司力量支持开展慈善项目。通过国家、各省市的帮助、社会出资、阿斯利康公司贡献，以多层次保障的方式让罕见病患者真正获益。”

目前，阿斯利康罕见病研发已布局血液、肾脏、中枢神经系统、代谢、心血管、眼科六大疾病领域。未来还将引入多款新药，涉及补体和非补体系统，逐步做到与全球同步研发。“我们会不遗余力地研发和增补管线，今后在中国如果看到对罕见病患者的康复、治疗、诊断有帮助的产业，也会通过基金方式投资，帮扶引导或是参与合作。”王磊表示。

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