为对药物从开发到上市的不同阶段给予支持，美国FDA开通了多种新药加速审批方案（expedited programs）。近年来，利用新药加速审批方案的药企数量猛增，其中不乏使用多种指定方案来加快新化合物开发的案例。近日，FDA研究人员在JAMA发表了一篇研究性文章，预计这样的增长还将继续。

青睐领域

在过去的三十年里，获得孤儿药指定的新药数量增加了4倍，孤儿药指定的增加主要与肿瘤适应症进一步分为更具体的遗传亚型有关（可能发生在20万或数量更少的患者中），也与儿科疾病如囊性纤维化、杜氏肌营养不良症和镰状细胞病的显著增加不无干系。

癌症药物在进入这些加速项目中的一个或多个后获得批准的频率高于任何其他治疗领域的药物。自2008年以来，超过90%的新肿瘤药物使用了FDA的加速项目。FDA研究人员审查了2008-2021年期间获批的581种新药适应症，发现与小分子同类产品相比，制造难度更大和更昂贵的生物制剂更倾向于通过FDA的突破性治疗指定（Breakthrough Therapy Designation，BTD）、快速通道（Fast Tract）、优先审评（Priority Review，PR）和加速批准计划（Accelerated Approval programs）上市。

随着时间的推移，加速程序的使用越来越多，其中优先审查最常用，加速批准相对最少。

组合加速

该研究还分析了药企和FDA将这些加速计划或指定进行组合的方式。最常见的组合是优先审评和快速通道指定，被审查的581个适应症中有106个（18%）使用该组合加速审批，而突破性治疗和快速通道这一组合使用最少。

2008-2016年，使用至少一个加速计划的新适应症从26个中有11个（42%）增加到55个中有41个（75%）。这期间，除2009年和2010年外，每年都有超过50%的生物制剂至少使用了一项加速审批计划。

孤儿药指定似乎也是这种加速指定堆叠背后的主要驱动力之一。在过去14年中，使用过1种加速计划的363种适应症中，225种（62%）具有孤儿药资格；使用2个项目的257个适应症中，178个（69%）具有孤儿药资格；使用过3个加速计划的97个药物，76个（78%）具有孤儿药资格。

虽然项目之间的复杂相互作用及其对批准所需证据标准的影响超出了本研究的范围，但FDA呼吁进行更多研究，以确保这些项目能继续为患者提供获得更有保障的救命药物途径。

（作者：Zachary Brennan；来源：Endpoints）

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