上市企业2022年三季报进入密集发布期，儿童药市场保持快速放量。一品红数据显示，前三季度公司医药制造增长5%，其中儿童药收入9.51亿元（+17%），在疫情影响下延续亮眼表现。济川药业受小儿豉翘等品种拉动，利润收入双超预期。

儿童用药市场同样备受政策关注。日前，国家药监局会同国家卫生健康委和国家医疗保障局对政协第十三届全国委员会第五次会议第00797号《关于尽快制定我国儿童用药分剂量管理办法的提案》答复表示，将在保障获批药品安全、有效、质量可控基础上，加快儿童用药审评审批。此外，将基于儿科临床实际用药数据，以尊重科学性、确保安全性为前提合理利用真实世界证据，对已上市药品说明书增加儿童用药信息，指导临床合理安全用药。

事实上，儿童用药问题一直是世界各国面临的难题，尤其是儿童用药很多为经验用药，超说明书用药现象广泛存在。中国儿童药物研发与产业化联盟秘书长郭文认为，如何有效激励企业研发出适宜儿童使用的品种、规格和剂型，引导药品生产企业根据临床需求有效开发生产，是儿童药产业当前最主要的工作。

数量稳增 需求导向

中国医药工业信息中心统计数据显示，2010年到2022年6月，我国已上市儿童药数量从6120个增至6824个。其中，新增儿童专用药108个，9个儿童新药（含4个共用药、5个专用药）获批上市，39个儿童罕见病用药（含32个共用药、7个专用药）获批上市。

可见，近年我国已上市儿童药数量稳步增加，但从临床角度，仍有不少尚未满足的需求。今年3月1日起施行的《中华人民共和国医师法》，首次将诊疗指南和循证医学支持下的超说明书用药写入法条，意味着医师根据临床诊疗的合理需求进行超说明书用药，将获得法律的保护。不过，在临床医生看来，即使超说明书用药有法可依，疾病救治还取决于患者是否合作、是否严格遵医嘱用药。

谈及儿童超说明书用药的原因，国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院王晓玲教授以急性淋巴细胞白血病治疗用药巯嘌呤为例提到，该药的应用要兼顾患儿的体重、年龄、体表面积以及基因多态性等，需要根据白细胞计数调整给药剂量，而目前我国市面仅有50mg的巯嘌呤片剂，这就导致临床拆分用药。一方面可能造成药物污染，另一方面难以保证用药的准确性。因此，开发便于灵活调整剂量的巯嘌呤制剂，让急淋白血病儿童精准给药显得尤为重要。

与此同时，可能存在无适应症获批的问题。王晓玲介绍，对于费城染色体阳性急淋白血病的治疗，要在化疗药的基础上加入络氨酸激酶抑制剂（TKI），以提高患儿生存率。目前国内已上市的原研药TKI包括一代的伊马替尼和二代的达沙替尼，从临床优势来说，达沙替尼优于伊马替尼。现实问题是，尽管美国和欧盟已经批准达沙替尼用于儿童，但在我国属于超说明书用药，且缺乏我国儿童用药数据，患者还存在医保报销等问题。

除此之外，还有因缺少适宜剂型而出现的超说明书用药情况。“比如新生儿胆道闭锁术后维生素K1的使用就没有合适的剂型，只能将维生素K1注射剂给患儿口服。”广东省妇幼保健院新生儿外科主任朱小春如是说。“期盼有更多以临床需求为导向、以问题为导向的药品早日上市，来解决儿童临床急需的用药问题。”王晓玲呼吁。

政策引导 企业发力

近年来，国家药监局着力破解临床上“儿童吃药靠掰、用量靠猜”的困局，相继发布了《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》《关于保障儿童用药的若干意见》等政策文件，积极鼓励儿童药研发，加快推进儿童药审评上市。此外，国家卫健委先后发布了三批《鼓励研发申报儿童药品清单》，共涉及115个品规。其中，16个品规已经上市，有99个品规尚未上市（30个已注册申报），对于鼓励企业研发以及基于临床需求开发儿童药起到了引导作用。

米内网数据显示，2021年我国药品终端市场规模为1.77万亿元，儿童药市场规模约1107亿元，在整体市场中占比6%~7%，有较大的市场发展空间和潜力。不过，在一品红药业股份有限公司分析评估部负责人许光凯看来，儿童药研发还存在不少挑战。“首先是儿童相关药品的开发占比较小，临床风险和研发难度都较大，就算在美国，愿意布局儿童药的企业也很少。其次，儿科疾病相关用药的周期较短，适用人群相对较窄，环环相扣，导致市场回报较低。”

为了进一步提升儿童药数量，郭文建议，完善政策配套，提高儿童用药供给和使用水平。在研发端，鼓励儿科临床试验匮乏专业的机构备案，进一步完善儿童用药市场保护制度，如临床试验数据保护、专利延长、市场独占期等，细化儿童适宜剂型国外引进或改良相关技术指导原则，加快推动儿童中成药注册审评证据体系建设。在供应端，也应加强儿童用药短缺预警监测体系建设，药品采购政策应进一步提高对低龄儿童用药的关注。深化政策协同，推动儿童用药适宜剂型、新品种临床可及。

王晓玲则认为，解决儿科用药临床现实问题也需要医药融合，跨领域、多部门配合，对内应有效整合资源，对外加强国内国际协作，打破瓶颈。只有政产学研医紧密协同，才能构建儿童健康全生命周期的服务体系。

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