10月17日，FDA宣布将Biogen/Ionis联合开发的治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物Tofersen的审查期延长3个月至2023年4月25日。今年7月，Tofersen的新药申请（NDA）获得优先审查。Tofersen是一种反义疗法药物，用于超氧化物歧化酶1（SOD1）ALS，一种由SOD1基因突变引起的ALS，Tofersen通过与SOD1的mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。目前FDA 仅批准了三种ALS药物，如果Tofersen获得批准，将成为第一种治疗遗传性ALS的药物。

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