近年来，基因细胞治疗（CGT）CDMO极为火爆。比方说，被称为“科创板CGT CDMO第一股”的和元生物，2022年3月22日登陆科创板，每股13.23元的发行价开盘涨至20.7元，最终以21.91元收盘，涨幅达65.61%。其招股说明书中显示，其CGT CDMO业务2018-2020年的年复合增长率达180.67%。

与传统的CDMO业务相比，CGT CDMO的业务规模还比较小，但增长速度快。例如和元生物2022年上半年的CGT CDMO业务实现收入10690.61万元，较上年同期增长 47.98%；而博腾股份2022年上半年的CGT CDMO业务营业收入约1126.71万元，同比增长80%。

那么，CGT CDMO的爆发力从何而来？

竞跑紧跟需求

自2015年起，全球CGT在研管线项目开始快速增长，CAR-T、干细胞疗法、病毒载体疗法、溶瘤病毒等都属于CGT领域。业内出现了类似“小分子属于过去，大分子属于现在，而CGT属于未来”的声音。可见业内对CGT期望之高。

CGT火热的同时，有些问题也不容忽视。

首先是CGT研发成本高。据Frost & Sullivan分析，CGT在发现和临床前阶段研发费用为9亿～11亿美元，临床阶段研发费用为8亿～12亿美元，高于传统药物发现和临床前阶段6亿～7亿美元、临床阶段6亿～8亿美元。

再则是CGT研发生产难度大。将外源基因导入靶细胞的递送系统一直是CGT研发与生产痛点，当前最常用的载体是病毒载体，大规模制备工艺和质量控制仍存在较大困难，基因治疗载体的开发和改造、生产工艺及质量控制亟需先进技术平台与丰富项目经验提供支持。

与传统药物相比，CGT药物的定制化程度高、工艺难度大、环境条件苛刻、质控难度大。“批次间的一致性”成为CGT药物研发生产不可回避的问题，也是监管部门十分关注的点。有数据显示，在临床后期各阶段，CGT产品相比抗体类药物被监管机构中断的比例更高，其中由CMC问题导致中断的比例远远高于单抗药物。

因此，CGT的研发与生产企业有着更强烈的外包需求，通过外包降低研发生产风险以及成本、缩短企业研发周期，以及满足监管机构对于产品质量、安全上的合规要求。

CGT CDMO服务主要包括研发阶段制备工艺开发与过程控制、质量监测及CMC服务，临床试验和商业化产品的GMP生产，载体生产所需的细胞系构建等。这些使得CGT更依赖CDMO。

目前已上市的CGT产品大多都与CDMO企业签订了长期合作协议。如全球首款CAR-T产品拥有者Novartis，与CDMO企业Oxford BioMedica公司签订了数年的合同，为其已上市基因疗法产品Kymriah提供制造过程中所需要的病毒载体。已经联合推出了Yescarta、Tecartus等CAR-T产品的Kite和Gilead也签订了CDMO外包服务协议。

也因此，Frost & Sullivan给予CGT CDMO更高的增长预测，预计2020-2025年，全球CGT CDMO市场复合增长率将达35.5%以上，2025年市场预计将超过78亿美元；而中国市场增速将快于全球，预计2020-2025年复合增长率达51.5%，2025年将超过100亿元。

国内竞争格局

目前，国内的CGT CDMO企业数量渐多。

这当中有传统医药外包服务行业向CGT CDMO领域延伸的，如前面提到的博腾股份就布局了博腾生物，又如药明康德布局药明生基，金斯瑞生物科技将其生物药事业部做成了金斯瑞蓬勃生物，凯莱英也准备将凯莱英生物打造成为全球生物药及CGT CDMO领军企业。

还有早期的CGT企业延伸或转型CDMO业务，如普瑞金生物，本身亦做CGT产品研发，目前已有多个CAR-T、TCR-T产品申报IND或获得临床批件。

当然，还有在CGT CDMO上拥有技术、资源优势的学术界、产业界人才建立的CGT CDMO，比如瞄准病毒载体在基因治疗领域的前景而创立的和元生物。

从国内的CGT CDMO企业来看，其业务几乎都会冲着“一体化服务”“端到端”布局，从临床级载体和细胞制剂的开发制备，全面满足客户的早期研发、临床和大规模商业化生产的需求，病毒载体也集中在腺相关病毒、腺病毒、单纯疱疹病毒、慢病毒载体和质粒等。CGT CDMO企业未来的差异化发展与突围，尚需时间观察。

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