近几十年来，用于治疗常见心血管疾病的新型高效药物疗法的研究开发取得了巨大成功。这些药物的广泛使用，加上戒烟和非药物治疗，减少了心血管疾病相关死亡。不过近两年，心血管药物管道的新参与者很少。2021年，美国FDA只批准了2种心血管药物。

今年，FDA和欧洲药品局（EMA）预计将批准一些用于治疗各种心血管疾病的新型心血管药物，有的已经兑现。

OHCM首个药物问世

梗阻性肥厚型心肌病遗传性心力衰竭（OHCM）是一种心肌增厚并损害心脏泵血能力的疾病。患者通常有类似心力衰竭的症状，如呼吸急促。以β受体阻滞剂和钙通道阻滞剂治疗，效果并不理想。今年4月26日，FDA批准百时美施贵宝（BMS）的Camzyos（mavacamten），这是OHCM第一种病因治疗药物。

随着该药获准，BMS预计已经确诊的患者将渴望寻求该药治疗。该公司还试图将Camzyos的使用范围扩大到有症状但未确诊的患者。

据悉，该药一年的治疗标价为8.95万美元。这一数字远高于临床和经济评论研究所（ICER）设定的每年1.2万～1.5万美元的“健康福利价格基准”。ICER表示，因为两类型年度成本较低的手术干预可获得类似的健康益处，Camzyos在批准之前被限定每年花费7.5万美元。

需要注意，Camzyos的说明书附有对心力衰竭风险的警告，以及FDA规定的该风险管理计划。由于Camzyos松弛心肌，患者可能经历射血分数降低，或致心脏左心室泵入动脉的血液量减少。

该药是BMS预期到2029年销售额达到40亿美元的几个产品之一，虽然Camzyos目前将拥有全部市场，但可能很快就会有由Cytokinetics开发的另一种同类药物（Aficamten，代号CK-274）加入。后者正处于OHCM的Ⅲ期试验，预计将在2023年中后期得出数据。

其他心衰领域进展

1.HFpEF用药Jardiance获批

HFpEF，通常被称为舒张性心力衰竭，占美国心力衰竭病例的一半以上。在老年男性和女性中更为常见。2月25日，FDA批准Jardiance（Empagliflozin，恩格列净）治疗成人心力衰竭，而不管左心室射血分数指标如何。今年1月28日，欧洲药品管理局人类使用药品委员会（CHMP）发表了一份肯定意见，推荐勃林格殷格翰公司的Jardiance用于治疗症状性慢性心力衰竭，3月8日正式批准其用于治疗症状性慢性心力衰竭的成人患者。此前尚无获准的临床有效的治疗方法解决这种类型的心力衰竭。

Jardiance于2014年首次获准用于治疗T2D（2型糖尿病），2016年获得降低T2D患者心血管死亡风险的许可。去年8月，FDA授权Jardiance治疗射血分数降低的心力衰竭。可以预见，Jardiance在日益拥挤的SGLT-2市场中将占据相当大的份额。

2.Zynquista明年PDUFA

Zynquista（sotagliflozin）已于2020年9月在欧盟被批准作为胰岛素治疗的辅助药物。2021年12月，制药公司Lexicon 向FDA提交了NDA，要求批准sotagliflozin用于降低心衰恶化或心衰其他风险因素的成年患者心血管疾病死亡、心力衰竭住院和2型糖尿病心力衰竭紧急就诊的风险，不管他们的左心室射血分数如何。该NDA于今年2月28日撤回，随后于5月31日再次提交。7月27日，FDA初步审查后宣布接受该项NDA。

Zynquista提交的NDA是基于最近因心力衰竭恶化住院的2型糖尿病患者的一项Ⅲ期SOLOIST独立临床研究结果，以及在2型糖尿病、慢性肾病和心血管疾病风险患者中进行的一项Ⅲ期SCORED临床研究结果。

SOLOIST和SCORED均达到了主要目标，两项研究的总体耐受性与安慰剂相当。这两项研究的结果均在美国心脏协会（AHA）的科学会议2020年后期突破科学会议上发表，并作为两篇独立的文章同时在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表。

FDA的PDUFA的目标行动日期为2023年5月。这是将sotagliflozin作为一种新的心力衰竭疗法推向市场的重要一步。该公司在NDA中寻求广泛的心力衰竭标签，包括患有和不患有糖尿病的心力衰竭患者，期待在明年年中上市。

3.dapagliflozinⅢ期试验成功

据5月5日阿斯利康公布的消息，Farxiga（dapagliflozin，达格列净）在射血分数轻度降低或保留的患者中进行的DELIVATION Ⅲ期试验中获得成功，在心血管死亡或心力衰竭恶化的主要终点方面达到了统计学显著且具有临床意义的减少。Farxiga也有可能在此治疗领域占据一席之地。

ATTR-CM将有重磅药？

甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是我国首批列入罕见病目录的一种心肌病，早期缺乏特异性临床表现，误诊率高，最终进展为进行性心力衰竭，自然病程仅2~5年。这种淀粉样病变还伴有心脏以外组织脏器等多系统与器官受累。患者死亡原因多为心原性，包括猝死和心力衰竭。

8月3日，Alnylam制药公司宣布，在ATTR-CM患者中开展的与安慰剂对比的评估 RNAi治疗药物patisiran的Ⅲ期 APOLLO-B研究获得积极顶线结果。

Alnylam制药公司关于该疾病的这一研究进展可能会让生物技术行业的这家领先公司获得首个重磅药品。

patisiran此前已经获准用于治疗一种影响神经的跨甲状腺素淀粉样变性。根据上述研究结果，Alnylam计划在今年晚些时候向FDA申请扩大批准。

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