9月16日，Bluebird bio（蓝鸟生物公司）发布公告，Skysona（eli-cel）已获得FDA加速批准用于治疗罕见的神经系统疾病脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。伴随着这项批准决定，蓝鸟将对Skysona的每次治疗收费300万美元，这使该药成功摘得世界上最昂贵治疗药物的桂冠。

世界上最昂贵药物的名头在一个月之内从蓝鸟的左口袋掏出，又放入了右口袋。就在8月17日，FDA刚刚批准了该公司开发的基因治疗药物Zynteglo（beti-cel），用于治疗β地中海贫血，定价280万美元。

商业模式不同

蓝鸟针对Zynteglo的市场准入策略是围绕“一次性预付款”展开的，也就是说，对于那些经过治疗以后没有实现免输血的患者，他们可以选择“费用退回”，此举可以帮助患者收回高达80% 的一次性治疗费用。

与Zynteglo不同的是，蓝鸟将不会为Skysona提供基于治疗结果的付费模式。公司首席执行官Andrew Obenshain在9月19日的一次电话会议上告诉投资者，这是由CALD的稀有性和复杂性所决定的。

Obenshain补充说，这种价格水平反映了Skysona作为一种患者急需的治疗选择所带来的临床益处，它可以让遭受这种进行性、不可逆性和致命性罕见疾病影响的儿童神经功能障碍发展减缓。

Skysona是蓝鸟在美国继Zynteglo之后获批的第二只基因治疗药物。此前，虽然Skysona和Zynteglo均已在欧洲获得批准，但由于未能与当地政府达成医疗报销协议，这家生物技术公司最终不得不在欧洲市场撤出这两种产品，并取消了在该地区开展的商业活动。

由于有潜力通过一次性疗法来治疗那些危及生命的疾病，基因治疗药物的价格非常昂贵。在Zynteglo和Skysona之前，世界上最昂贵的药物属于诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma，该药标价达到210万美元。

展开后续试验

CALD的特点是神经功能衰退，这可能会使患者完全失去自主运动。如果不进行治疗，大约一半的患者（主要是男孩）会在症状出现之后5年内死亡。Skysona获准用于治疗年龄4～17岁、患早期活跃性CALD的男孩。

根据蓝鸟的估计，在美国，约每21000名新生男婴中就有1人遭受肾上腺脑白质营养不良（ALD）的影响，其中10人中有4热预计将会发展成脑型。这相当于美国每年总共发生大约40例CALD病例。

FDA根据两项小规模临床试验所得出的数据加速批准了Skysona。试验发现，患者在接受治疗2年之后，Skysona在预防出现功能性残疾或死亡方面要优于自然历史数据。

蓝鸟首席医疗官Rich Colvin在电话会议上表示，为了确认Skysona未来可能获得完全批准所具有的疗效，蓝鸟已经将两项临床试验中接受这种基因治疗的67名患者转为时间更长的后续试验，通过未来15年的时间继续监测药物安全性和有效性数据。从商业化治疗的患者那里所取得的额外数据也将被计算在内。

就在这次批准Skysona之前，FDA还取消了2021年8月因一名接受Skysona治疗的患者患上骨髓增生异常综合征（MDS，一种血癌）而对该药发布的一项临床暂停。当时Skysona临床项目中总共有3名患者出现了MDS，这被认为是由Lenti-D病毒载体引起，Skyson利用这种载体将功能性ABCD1基因传递到人类基因组中。现在临床暂停虽被取消，但Skysona将携带恶性血液病的黑框警告。

Obenshain说：“我们相信，家长和临床医生会将Skysona的风险与其他治疗方法和CALD本身的风险放在一起进行认真权衡，这有利于他们做出个人治疗决定。”

根据蓝鸟制定的计划，在今年年底之前，它将在若干指定的治疗中心提供商业化Skysona，初期仅向波士顿儿童医院和费城儿童医院提供。

除了先前对Skysona实施临床暂停以外，在发生了1例持续性、非输血依赖性贫血病例之后，FDA 也于2021年底对Zynteglo的姊妹药物lovo-cel用于镰状细胞病（SCD）实施了部分临床暂停。Obenshain表示，蓝鸟仍然在与FDA保持联系，公司还无法估计这种临停何时得到解决。

缓解公司压力

在欧洲市场上遭遇商业化挫折，以及多项临床暂停，导致蓝鸟在今年4月启动了公司重组。两款基因疗法接连获批让蓝鸟得到了两张优先审评券，公司计划以每张大约1亿美元的价格进行出售，以此保持公司的运行。

蓝鸟首席战略和财务官Jason Cole在这次电话会议上表示，公司预计这次重组将会使它在2023年年度现金消耗降低到2.4亿～2.45亿美元。公司相信，它有足够的资源将Zynteglo和Skysona成功商业化，并会在2023年第一季度及时提交lovo-cel生物制剂申请。

（作者：Angus Liu，来源：Fiercepharma）

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