IQVIA日前发布了一份报告，围绕多个方面分析了新兴生物制药企业（Emerging Biopharma，EBP）发展新趋势。作为全球药品研发的主要生力军，EBP企业对研发线的贡献不断提升，每年由其研发上市的新药也屡创新高。

根据IQVIA定义，EBP企业为年销售收入≤5亿美元且年研发投入≤2亿美元的企业，从全球药企的构成来看，EBP企业是绝对主力。2021年，全球拥有活跃研发管线（从临床Ⅰ期到已注册）的EBP企业有2624家，在所有药企中的占比高达95%；其次是小型药企（5亿美元＜年销售收入≤50亿美元），占比为3%；中型药企（50亿美元＜年销售收入≤100亿美元）与大型药企（年销售收入＞100亿美元）占比均为1%。

2011-2021年，EBP企业的研发线增长了165%（主要集中于最近5年）。2021年，EBP企业在研药物4786个（是2016年的两倍多），占全球研发管线的72%。这表明，EBP企业已成为拉动全球药品研发线增长不可或缺的力量。

研发线：抗肿瘤与罕见病受青睐

EBP企业最热衷的治疗领域与行业整体相近，抗肿瘤、神经系统、抗感染、胃肠道产品与疫苗在其研发线中合计占比达到69%。

其中，抗肿瘤领域是EBP企业最热门的布局赛道。2016-2021年，EBP企业的抗肿瘤研发线增长超过一倍。2021年，EBP企业研发线中抗肿瘤药占比达39%，有超过1500个在研药物；778家EBP企业拥有临床后期的抗肿瘤在研药物，608家EBP企业的研发线只有抗肿瘤药，其中460家企业只有一个在研药物。

此外，抗感染与疫苗的研发线也有明显增长，尤其是近两年；2016-2021年，EBP企业肠胃疾病领域的研发线增长最为快速，年均增长率达23%。另值得一提的是，罕见病药物也是EBP企业的重要板块，其对全球罕见病药物研发线的贡献率达到65%。

与其他类型的企业相比，EBP企业更少关注神经系统与免疫系统的药物研发，更大型的药企是推动这些治疗领域发展的更明显的力量。心血管系统、止痛与呼吸系统这些治疗领域的用药市场已经十分成熟，标准疗法多是更老、更传统的产品，且临床上未满足的需求相对有限，因此也相对不受EBP企业青睐。

临床试验：在研项目多但成功率下降

研发线的不断增长也推动EBP企业成为过去十年临床试验数量增长的最主要力量。2011-2021年，每年启动的临床试验数量增加了43%，其中，由EBP企业开展的临床试验大幅增加了193%，而大型药企开展的临床试验减少了33%。

2021年启动的临床试验中，59%来自EBP企业（2011年为29%），超过3300项，而来自大型药企的仅28%（2011年为59%）。

药物研发是高风险活动，每年启动的临床试验中平均有12%会被终止。对EBP企业而言，新药研发的成功与否事关其生存。2010-2021年，EBP企业的总体研发成功率要高于非EBP企业（包括小型药企、中型药企与大型药企）。具体看研发阶段，EBP企业早期临床成功率高于非EBP企业，但晚期临床成功率低于非EBP企业。

非EBP企业在后期临床成功率上所具备的优势，在一定程度上反映了其研发线的多样性，因为其可以放弃表现不佳的项目，只对那些有前景的在研药物继续推进研究，而EBP企业研发线上的药品数量通常十分有限。

值得注意的是，虽然从2010-2021年这个时间段来看，EBP企业的研发综合成功率高于非EBP企业，但从2017年开始，EBP企业的成功率就开始下降。2021年，EBP企业研发的综合成功率仅有4.3%，主要原因在于其Ⅰ~Ⅲ期临床试验的成功率显著下降。与此同时，非EBP企业的研发综合成功率为6.4%，已高于EBP企业。

EBP企业研发成功率走低的趋势，反映出药品研发风险升高，且一些新创企业的研发项目会被更大型的药企收购，如具备新机制的药物、下一代生物疗法等。

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鸟瞰环球EBP实力版图

在EBP生机勃勃的发展态势下，中国EBP企业更是跑出了不一样的速度。2016-2021年，中国EBP企业的研发线大幅增长了456%。尤其在本国（地区）生物医药的创新生态方面，中国EBP企业的重要性更为凸显。

研发管线占比

国内2021年的943个在研药物中高达83%来自EBP企业；其次是小型药企，份额为10%；大型药企为5%；中型药企与学术机构各为1%。

在美国，EBP企业在研药物数量在研发线中的占比为62%，大型药企占31%；在欧洲，EBP企业与大型药企对药品研发的贡献相对更为均衡，其在研药物数量在研发线中的占比分别为47%与41%。

日本的创新生态则不同，其药品研发线更多依赖于非EBP企业，尤其是大型药企（研发线占比30%）与小型药企（研发线占比31%），EBP企业仅贡献22%的在研药物。

值得一提的还有韩国，其EBP企业在研药物数量在研发线中的占比达到76%，这也是近年中韩两国药品研发企业投资快速增长的一种体现。

在全球层面，中国EBP企业的“存在感”越来越强。2021年，全球EBP企业的在研药物中，有46%与20%分别来自总部在美国与欧洲的EBP企业。这两个数值自2016年以来均有所下降，空缺主要被中国EBP企业所填补。2021年，总部在中国的EBP企业贡献了全球EBP企业研发线的17%，2016年该比例仅有6%。

上市新药占比

目前，大多数中国EBP企业尚处于早期发展阶段，进入商业化的产品较少，获批新药中来自EBP企业的比例低于全球水平与美国等发达市场。2012-2021年，全球上市的新药（新活性物质，NAS）中，55%来自EBP企业。2021年，全球共85个新药（新活性物质，NAS）上市，创历史新高，其中48个由EBP企业研发，也创下历史新高。

分区域看，2017-2021年全球与美国上市的新药中，来自EBP企业的多于来自非EBP企业的；在中国，则是非EBP企业的新药更多，但EBP企业新药的占比出现显著提升。2012-2016年，中国上市了83个新药，其中15个来自EBP企业；2017-2021年，中国上市了173个新药，其中59个来自EBP企业。

美国上市新药中来自EBP企业的比例较高，另一大原因是该国是EBP企业新药最热衷的上市区域。2012-2021年，有98个来自EBP企业的新药在美上市，其中有37%截至2021年年底都尚未在欧洲上市，而在欧洲上市的来自EBP企业的新药基本都已上市美国，与药企总部所在地并无关联。

美国市场对EBP企业的强大吸引力也愈发明显：2012-2017年，在美国上市与在欧洲上市的新药数量差距不大，新药在两地上市仅存在一定的时间差，但此后数量上的差距越来越明显；2018-2021年，69个已在美国上市的新药没有在欧洲上市，其中20个尚在审批或已获批但尚未上市，7个被EMA拒绝批准，其余42个则尚未在欧洲申报上市。

虽然大部分EBP企业都将目标市场锁定美国，但也有一种微小趋势显示，有些EBP企业会区域聚焦，为其他市场如中国、俄罗斯、韩国等研发新药，且往往不计划将药品推向更发达国家的市场。

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