研发周期长、成本高、成功率低一直是新药研发领域的痛点。AI技术的应用，可助力药物研发、提高效率、降低成本。

近两年，AI药物研发进入高速发展期。根据智药邦统计，2022年上半年，AI药物研发领域共发生52项投资，投资总金额超过180亿元人民币，其中金额过亿元的投资项目占27%。8月10日，英矽智能宣布获得D2轮融资，累计完成D轮融资达9500万美元。

在药物研发中，AI技术可以应用在哪些领域？是否会替代传统药研？当前AI药研的局限性以及未来突破点在哪里？

AI+研发站上风口

据德勤的一项统计显示，一款新药从着手研发到获批上市，整个过程平均耗时大约需要14年，仅化合物筛选到临床前研究就需花费约4~6年时间，推动新药上市的成本更是高达19.8亿美元。不仅如此，约90%的药物会在临床试验阶段失败。

TechEmergence的研究报告指出，借助AI处理海量医学数据，可将新药研发的成功率从12%提升至14%，为整个生物制药行业节省数十亿美元。2017年国务院出台《关于印发新一代人工智能发展规划的通知》，提出基于人工智能开展大规模基因组识别、蛋白组学、代谢组学等研究和新药研发，国内AI药物研发迎来快速发展期。据艾瑞研究院测算，2022年中国AI药物研发市场规模为2.92亿元，2025年将达7.74亿元，复合年均增长率达38.39%。

近年国内AI药物研发逐步升温，以英矽智能、晶泰科技、冰洲石生物科技等为代表的AI药物研发公司发展较快，频繁斩获融资。大型制药企业相继加速布局，互联网巨头腾讯、百度、阿里、华为、字节跳动等也纷纷切入这一赛道。今年初，复星医药与英矽智能达成战略合作，针对4个指定靶点以AI驱动药物研发，项目首付款高达1300万美元，刷新了国内该领域交易记录。日前，云南白药与华为签署全面合作协议，合作包括但不限于大小分子设计、相关病症、数据库开发等。

“医疗制药和AI结合是天作之合。”百度集团资深副总裁何明科在日前举行的世界肝炎日活动上表示，“对百度这样有强大互联网基础的AI技术公司来说，在制药方面，百度有开源深度学习平台PaddlePaddle，还有强大的服务器能力和算力，算法也很先进，可以助力找到合适的分子结构或者药物来治疗疾病。”

对于AI药物研发的应用，据了解，目前超过三分之二的AI应用集中在药物发现阶段，包括靶点确定、生物标记物的选择、先导化合物的确定、构效关系的研究、活性化合物的筛选，以及候选药物的选定等。其次是临床治疗阶段，约占四分之一，包括疾病诊断、精准医疗、治疗结果预测、数据分析、病理研究、药物依从性和新疗法开发等。

落地挑战待未来闯关

7月28日，DeepMind宣布AlphaFold DB已经从100万个结构扩展到超过2亿个结构，几乎涵盖所有的已知蛋白质，过去确定蛋白质的3D结构需要数月或者数年，但现在只需要几秒。根据《AI药物研发发展研究报告2021》，2020-2021年，全球约有近30项依托AI技术研发的候选药物获批进入临床。未来该行业市场规模增速仍然可观。

据悉，目前全球进展最快的一款AI药物Igalmi（dexmedetomidine，右美托咪啶）已经上市。该药是一种舌下膜剂，用于双相情感障碍或精神分裂症患者的躁动发作，由美国BioXcel Therapeutics开发，于今年4月获得FDA批准。虽然国内AI药物研发仍处于起步阶段，尚未有产品上市，但实力不容小觑。国内进展最快的是英矽智能的AI创新药物ISM001-055。日前，英矽智能宣布ISM001-055在中国完成了Ⅰ期临床试验中的首次健康受试者给药，这是一款全球首创的小分子抑制剂，具有全新靶点和全新化学结构，用于特发性肺纤维化治疗。此前，该候选药物已完成在澳大利亚开展的微剂量组试验，并取得理想结果。值得一提的是，ISM001-055从靶点发现到提名临床前候选化合物仅花费了270万美元研发经费，耗时仅18个月。

不过，在业界看来，当下AI药物研发仍处于探索阶段，更多是传统制药的补充或并行工具，尚未覆盖到新药研发的整个链条。应用场景的标准化数据量以及商业模式也面临挑战。“中国医药行业正在朝着创新迈进，追求新靶点、源头创新也需要新技术的赋能。”晶泰科技联合创始人、CEO马健认为，“AI药物研发正从分子设计进入到成药性的‘深水区’，后续还需要解决动物、临床试验等更复杂的问题。更重要的是，不要为了用而用，要聚焦于未被满足的临床需求。”

未知君联合创始人、CEO谭验则表示，“随着mRNA技术、基因编辑、细胞治疗等新疗法走向应用，药物复杂度不断增加，过去经验性方法失效，自然需要引入计算方法，在不同阶段和步骤引入AI方法辅助药物研发。下一步，希望不仅是借助AI技术辅助数据解读，而且能够从药物设计的一开始就应用AI技术驱动，结合试验设计和需求，让AI发挥预测和推断作用，甚至用AI设计和预测临床成功率等，让AI真正成为制药的一环。”

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