随着越来越多的生物技术公司在监管申报中使用真实世界证据（RWE）并研究RWE的潜在应用，欧洲药品管理局(EMA)呼吁更广泛地采用这种方法。

近日，EMA对国际药品监管当局联盟（ICMRA）发布的一份声明表示支持，强调RWE和真实世界数据（RWD）对药物开发及使用的不同阶段起到辅助扶持作用，并且该作用正在迅速发展。然而，由于异构数据源、不同层次的数据质量以及用于数据共享和访问的各种管理模型千差万别等问题，广泛应用RWE的挑战仍然存在。然而，在使用RWE进行监管决策方面，ICMRA通过促进世界各地监管机构加强合作而发挥重要作用。

RWE一直是特别挑剔的领域——FDA的一个试点项目两个月前显示，只有约一半的精选临床试验可以用现有RWE进行很好地模拟：当试图重复对骨质疏松、慢性肾病、心力衰竭、哮喘和慢性阻塞性肺疾病的研究时遭遇挑战；房颤、静脉血栓栓塞和高血压等则可以精确模拟。

声明表示，ICMRA的24个成员机构，包括FDA、NMPA和EMA承诺“促进全球努力，进一步使RWE融入监管决策”,这些机构指出了4个重点内容。

一是RWD和RWE的术语协调性。根据ICMRA的说法，重点之一是要对“RWD和RWE进行实用性定义，使其具有明确的应用范围和差异区分”。

二是指出了如何将“RWD和RWE中的使用指南和最佳实践案例”进行监管融合。使用指南和最佳实践案例将包括通用模板、RWE中有助于监管融合的合适场景以及元数据。

三是“备战状态”，具体侧重于应对公共卫生挑战和ICMRA所称的“新出现的卫生威胁”。这将通过快速联合特定领域的专家组，以协作提高研究效率来实现。

四是透明度，将预先指定的研究方案和研究结果登记在公开的登记处，并将此作为规定的原则和实践方式。最重要的是，在同行评议和开源期刊上，确保研究结果的及时发表。 

“RWD和RWE的潜在合作领域可以通过各种现有的论坛向前推进，包括ICH、国际标准化组织和感兴趣的监管机构集群。”ICMRA表示，仍致力于从患者健康和创新的利益出发指导这项工作。

（Paul Schloesser发表于ENDPOINTNEWS）

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