据MEDICAL TREND消息，英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）最近公布，不建议生物技术巨头AbbVie（艾伯维）用于治疗特定类型慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的突破性癌症药物Venclyxto（venetoclax）纳入英国国家卫生服务（NHS）体系。

特别是：具有17p缺失突变或TP53突变的CLL患者，这些患者不适合接受B细胞受体信号通路抑制剂治疗，或治疗了但没有疗效，以及那些虽然没有17p缺失突变或TP53突变，但化疗-免疫治疗和B细胞受体信号通路抑制剂不起作用的CLL患者。

疾病治疗现状

NICE的这一决定对AbbVie来说无疑是一个巨大的打击，也令英国的CLL患者群体感到非常失望。据估计，英国高达50%的CLL患者对当前的标准治疗方案不耐受，生存期短至3个月。

CLL是成年人中最常见的白血病类型。据估计，在英国，每年有近3500例新的CLL病例。Venclyxto是全球首个获得批准的BCL-2抑制剂，于2016年4月获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准；2016年12月在欧洲获批。该药物的推出标志着CLL临床治疗的重大进展。

Venetoclax是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在某些类型的癌症中过度表达，并与耐药性的发展有关。Venetoclax在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，阻止包括淋巴细胞在内的某些细胞凋亡，旨在选择性抑制BCL-2的功能，促进癌细胞凋亡，达到治疗肿瘤的目的。

药物遭拒原因

根据AbbVie此前的研究，在临床试验中，72%接受Venclyxto治疗的患者在治疗一年后没有疾病进展；在之前接受过治疗且有17p缺失突变的CLL患者中位无疾病进展生存期超过27个月。然而，NICE的独立审查委员会得出结论，AbbVie提交的关于Venclyxto临床疗效的证据存在明显缺陷，该药物的治疗效果尚不确定。

此外，与最佳支持照护（BSC）相比，Venclyxto的增量成本效益比（ICER）高于正常可接受的最大范围（每个质量调整生命年20000～30000英镑），不具有成本效益，因此不考虑将Venclyxto用于英国国家卫生服务（NHS）。

另辟获药途径

不过，英国的CLL患者并非完全绝望，他们可以通过早期获得药物计划（EAMS）获得Venclyxto。

EAMS旨在通过让患者获得欧洲尚未获得许可的药物来解决未满足的医疗需求；然而，到目前为止，只有少数药物进入EAMS。

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