前段时间，氟轻松玻璃体内植入剂在国内获批上市。这款看似平平无奇的治疗眼部慢性非感染性葡萄膜炎的药物，却标志着海南乐城真实世界数据试点品种项目的又一里程碑。

据悉，2021年7月，国家药品监督管理局药品审评中心（下称“药审中心”）与海南省局、乐城管理局共同建立了药品真实世界数据研究协调工作机制。目前，已共纳入10个试点药品品种，其中4个申请人在准备开展临床真实世界研究；3个正在开展真实世界研究；3个已申报注册的品种中,除了氟轻松玻璃体内植入剂外，普拉替尼胶囊已于2021年3月获批上市。

真实世界数据试点开花结果

一般来说，药物注册上市需要申办者进行随机对照临床试验。此类试验有严格的入排标准，数据收集处理过程严格，缺点是试验人数少，时间短，高度标准化试验环境与真实的临床用药也有明显差异。

而真实世界数据则大不相同。真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。药物研发有关的真实世界数据主要包括在真实医疗环境下诊疗过程的记录数据（如电子病历），以及各种观察性研究数据等。这类数据来源于真实的用药人群，人群异质性高，数据来源广，合并用药情况，数据具有较强的外推性。

随着研发理念更新和创新技术进步，对真实世界数据的有效利用日益受到关注。2018年10月，药审中心基于真实世界数据扩展了贝伐珠单抗注射液的适应症，这是我国使用真实世界数据支持药品审评决策的首次尝试。2018年11月，药审中心开始组织专家编写真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则，解答真实世界研究数据来源、真实世界证据支持药物监管决策等问题。

得益于国家“特需准入，先行先试”政策支持，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”）在使用国内尚未注册的进口特许药品的过程中积累了宝贵的真实世界数据。

那么，如何科学地评估和利用这些弥足珍贵的数据资源，让国内更多患者更快用上新药好药？

2019年，国家药监局与海南省联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作，探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策实践。

据介绍，对于海南真实世界数据应用试点工作，药审中心大力支持和积极参与，药审中心领导多次带队赴海南开展调研和参与试点品种沟通协调会议，为药品试点工作打下了坚实的基础。

2021年7月，药审中心与海南省局、乐城管理局建立了药品真实世界数据研究协调工作机制。在该工作机制下，符合要求的品种可以陆续动态纳入试点工作。

2021年3月，首个试点品种普拉替尼胶囊获批上市，真实世界研究数据为中国晚期非小细胞肺癌人群中的疗效评价和安全性评估提供了决策辅助。该真实世界研究纳入了较关键注册研究基线更复杂、合并症更多、体力状态更差的患者，观察到了相似的安全性特征和疗效数据，为关键注册研究提供了有力支撑。

　

标准先行，助力解决儿童用药和中药研发困境

　　

药品真实世界研究是新兴事物，试点是摸着石头过河的探索。真实世界研究为评价产品的安全性、有效性拓宽了数据来源，发挥了辅助和支持作用，但同时也面临高度挑战。

行业专家介绍，相较于随机对照试验数据，真实世界数据在大多数情况下缺乏其记录、采集、存储等流程的严格质量控制，会造成数据不完整、关键变量缺失、记录不准确等问题。

同时，由于各种真实世界数据来源之间相对独立和封闭、数据管理系统种类繁多、数据存储分散且数据标准不一致、数据横向整合和交换存在困难，造成数据碎片化和信息孤岛现象突出。电子病历还可能因文字类型的主观性描述和记录人差异，而影响对临床结局的客观评价。

那么，如何确保产生高质量的证据，支持药品评价？

药审中心相关负责人介绍，药审中心高度重视真实世界证据在药品监管科学体系中的价值，在真实世界领域进行了充分的技术调研和专家讨论，建立指导原则体系，做到标准先行。

经过前期充分研讨论证，药审中心组织专家起草发布了真实世界证据、儿童用药相关指导原则。2021年，还发布了真实世界数据和患者报告结局的指导原则，这些指导原则为真实世界证据支持药品监管决策打下了良好基础。指导原则体系建设工作获得了国内外同行的高度认可。

2021年6月28日，国家药监局发布了中国药品监管科学行动计划第二批重点项目，真实世界数据支持中药、罕见病治疗药物评价方法研究项目纳入其中，药审中心将在罕见病和中药真实世界研究等领域开展研究，出台相应的技术指导原则，并将积极探索利用真实世界证据支持儿童用药、中药注册上市的可能路径与技术要求，为深化药品审评审批改革和进一步鼓励创新添砖加瓦。

在儿童用药方面，药审中心还通过产、学、研、审广泛合作联动，凝心聚力研究利用真实世界数据增加儿童人群相关适应症，通过与国家儿童医学中心建立战略合作，利用真实世界数据评估儿童临床急需用药，探索利用真实世界证据助力解决儿童用药困境。

药审中心还按照2021年出台的《关于加快中医药特色发展的若干政策措施》要求，积极探索建立中药真实世界研究证据体系，研究真实世界证据支持中药研发与审评的情形及技术要求。

对于下一步的工作计划，药审中心主任孔繁圃表示，将继续深入研究真实世界数据的应用及相应要求，稳步推进海南乐城应用试点工作，加强技术指导原则制定工作，推进基于真实世界证据用于药品注册和监管决策实践，为全国药品审评审批制度改革提供新的途径和方法，从而推进药品监管科学发展，更好地服务公众健康需求。

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