生物制药行业一直试图在新疗法领域的创新投资与确保患者获得这些疗法之间保持平衡。孤儿药的格局在很大程度上也受到这种平衡的驱动，不过，这种平衡主要还是取决于旨在确保持续创新活动的法律法规。过去几年来，针对这些法律法规有效性的争论持续不断，并且预计还将继续下去。

MME是医疗信息化咨询机构Indegene公司旗下的定价、报销和市场准入（PRMA）服务企业。近日，这家企业对美国、欧盟四国和英国的孤儿药市场准入趋势所做的一项分析显示：美国在孤儿药的上市速度方面处于领先地位；欧洲国家的上市时间取决于当地的申请要求和定价谈判，虽然在法国、意大利和西班牙的上市时间正缩短，但在这些国家，到达患者手中的获批药物所占比例也在下降。比如，在西班牙，2017-2020年期间，患者仅获得了41%的EMA 批准的疗法和29%被批准的孤儿药。

研发热冲击医保

虽然孤儿药在整个医疗保健预算中所占比例相对较小，但随着监管部门批准的孤儿药比例增加，孤儿药疗法的支出也有所上升。

就临床开发来说，增加市场上孤儿药数量的可持续性政策存在着一些固有的挑战。罕见疾病的患者群体较小，这意味着，孤儿药往往缺乏可靠的研究数据来证明在死亡率、发病率或对患者生活质量影响方面的有效性。这使得孤儿药的治疗意义和保险公司为这些药物付费的意愿面临挑战。

即便如此，目前正在开发的新疗法中仍有40%是针对罕见疾病的。这可能给医疗保健系统增加压力，尤其是在欧洲，外界针对孤儿药的公平准入已经提出了质疑。

多国优化支付方案

目前，欧盟正在对孤儿药的法规进行审查，以解决包括不公平获得孤儿药在内的漏洞。与此同时，一些国家的医疗保险付费者正在建立或优化针对孤儿药疗法的付费机制。

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）制定了高度专业技术（HST）评估标准，确保只有针对患者人数少于300名、并且会大幅降低患者寿命的罕见疾病的药物才有资格被认可为HST。

同样，法国和意大利正在收紧一些孤儿药项目的准入标准。德国则将致力于缩小“孤儿药漏洞”，该漏洞是2011年德国正式出台的《药品行业改革法案》（AMNOG）引发的，该法案为获得孤儿药批准的药物提供了利好，因而一直存在争议。现在标准的收紧可能会使得符合条件的孤儿药数量减少，几乎降至原先的10%。

欧洲对孤儿药法规拟实施改革，可能导致制药公司在开发这些药物时面临更大的经济和科学挑战，减少对投资者的激励。无独有偶，美国的药品定价压力也可能改变罕见病的用药环境。

总之，确保正确的卫生系统激励措施对于持续促进治疗创新，从而为罕见病患者提供有效的药物至关重要。因此，药品生产商、医保付费者、政策制定者和监管机构之间亟需开展对话，这样才能确保孤儿药的可持续发展，并在罕见病药物的开发和确保患者的可及性之间建立起平衡。

（原文作者Jack Mycka发表于Pharmexec）

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