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血友病B基因治疗效果凸显

发布时间:2022-07-28 13:45:10作者:Genengnews来源:医药经济报

近日,一项血友病B患者肝脏导向基因疗法长期恢复凝血因子IX水平安全性和有效性试验 Ⅰ/Ⅱ 期结果发表在《新英格兰医学》杂志。

该团队发现,大约10个患者中有9个经过一次性注射FLT180a(基于腺相关病毒的基因治疗候选药物)可以持续合成正常水平的因子IX蛋白,4次给药后不再需要进行替代疗法。该团队将继续评估FLT180a用于治疗凝血因子IX低于2%的严重和中度血友病B患者,如果成功,单次注射 FLT180a 可以从根本上降低血友病 B 患者的出血风险。

(Genengnews)


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