近几年，美国获批新药数量一直保持在高位，不过据FDA官网数据初步统计，今年上半年，FDA药物评估和研究中心（CDER）仅批准了16个新药，而去年同期多达27个。FDA似乎放缓了审批步伐。

从企业构成来看，来自大型跨国药企的新药占比未过半，仅BMS（2个）、辉瑞（1个）、礼来（1个）、赛诺菲（1个）、罗氏（1个）与诺华（1个）有所斩获。从治疗领域构成来看，与国内上半年新药中抗肿瘤药占比一半不同，FDA批准新药较为均衡地分布在8个治疗领域中，以各有3个新药获批的抗肿瘤、神经系统疾病与血液系统疾病领域领衔。

3个潜在“重磅”入场

今年年初，FiercePharma发布了2022年最值得期待上市的十大药品名单，列出了具有“重磅炸弹”级潜力的新药，Camzyos、Mounjaro与Amvuttra均在列，这三者也顺利在上半年获批。

Camzyos获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，是FDA批准的首款心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂。该药是BMS在2020年以131亿美元收购MyoKardia的核心产品，或成为重磅产品阿哌沙班（Eliquis，2021年全球销售排名第5）在美国专利到期后该公司心血管领域的新支柱。据FiercePharma预测，2026年Camzyos的销售额将达17亿美元。

Mounjaro是葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂，为近十年来首个新型降糖药。该药的优势在于，不仅能帮助2型糖尿病患者控制血糖，还能帮助肥胖患者减轻体重。为此，礼来将与诺和诺德展开正面交锋，后者的核心产品司美格鲁肽（Ozempic）已被美国FDA批准用于治疗肥胖症。据FiercePharma预测，2026年Mounjaro的销售额将达49亿美元。

Amvuttra是一款罕见病药，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）的淀粉样变性多发性神经病变，是Alnylam获批的第四款RNAi疗法。该公司此前已上市hATTR淀粉样变性药物Onpattro，但其需每3周注射1次，而Amvuttra为每3个月皮下给药1次，更为便捷。ATTR市场竞争正在逐渐升温。目前，辉瑞的氯苯唑酸葡胺（Vyndaqel/Vyndamax）表现出色，2021年销售额增长170%，达到12.88亿美元。去年，阿斯利康与诺和诺德都通过交易获得了ATTR在研项目。据FiercePharma预测，2026年Amvuttra的销售额将达到18亿美元。

中国药企“花开彼岸”

今年以来，FDA药物审批收紧，国产创新药出海难度升级。信达生物、和黄医药、君实生物相继收到FDA完整回复函，信迪利单抗（信达生物）与索凡替尼（和黄医药）均需补充国际多中心临床试验以支持其在美国获批，特瑞普利单抗（君实生物）则被要求进行一项质控流程变更。

尽管如此，上半年仍有本土新药成功闯关。5月23日，Vtama（tapinarof）在美获批用于斑块状银屑病成人患者的局部治疗。Tapinarof中文通用名本维莫德，由天济医药研发，2019年已在国内获批上市，Dermavant目前负责该药的境外开发。

此外，传奇生物的西达基奥仑赛（cilta-cel）在今年3月获批用于复发或难治性多发性骨髓瘤。这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是全球第二款获批上市的BCMA靶向CAR-T疗法，目前强生负责该产品在国外的开发和商业化。需要指出的是，该药由FDA生物制品评估和研究中心（CBER）审批，故在上述统计中未被纳入。西达基奥仑赛也被FiercePharma列入今年的十大上市新药，据其预测，2026年该药销售额将达17亿美元。

国际化是本土创新药企长期生存的必经之路，而FDA等监管审批体系和要求的不断变化，对国内创新药出海提出了更高要求，需要本土企业及时作出应对与调整。

日前，君实生物宣布，FDA受理了重新提交的特瑞普利单抗的生物制品许可申请（BLA），其处方药用户付费法案（PDUFA）的目标审评日期为2022年12月23日。百济神州的替雷利珠单抗原本也将在下半年迎来FDA的审批决定（PDUFA日期为2022年7月12日），但该公司近日发布公告称，美国FDA因新冠肺炎疫情相关的旅行限制，无法如期在中国完成所需的现场核查工作，因此将延长替雷利珠单抗的目标审评完成时间。目前诺华负责替雷利珠单抗在北美、欧洲和日本的开发、生产和商业化。

下半年新药看点

过去两年，FDA批准的新药数量分别为53个与50个。从上半年获批新药数量来看，若要继续保持这一水平，下半年FDA必须开足马力。在尚待审批的大量新药中，也不乏一些备受关注的重磅产品。医药网站BioSpace指出，肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）、早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）与庞贝氏症（Pompe Disease）等治疗领域有望迎来“规则改变者”。

例如，Amylyx的ALS新药AMX0035已于今年6月在加拿大获批上市，FDA的审评因为新增数据而有所延迟，专家委员会计划在9月初再开会对新增数据进行讨论。Bluebird bio的两个基因疗法——eli-cel（CALD）与beti-cel（β地中海贫血和镰状细胞病）也在等待审批决定，其均已受到专家委员会的支持。此外，Amicus Therapeutics的新一代庞贝氏症药物组合疗法AT-GAA、BMS的银屑病新药deucravacitinib与两大国产PD-1单抗等也值得关注。

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