三批鼓励研发清单立项机会剖析

《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》医保目录调整规则自2020年后再一次鼓励儿童药品，条件是依据纳入鼓励研发申报儿童药品清单并获批上市的目录外西药和中成药产品。

2022年基本药物目录据悉也会增加儿童用药目录，但目前尚不明确哪些儿童类药品可以进入基本药物目录，以及会否参照世界卫生组织的儿童版基本药物目录。

整体而言，儿童药品重新获得支付部门的政策倾斜，儿童药品的研发和申报又成为业界关注的热点。

本文对已经发布的三批鼓励研发申报儿童药品清单产品的申报和上市情况进行分析，寻找其中的立项机会。

鼓励清单与医保收录

前三批鼓励研发申报儿童药品清单分别于2016年、2017年、2019年公布，之后没有再公布新的鼓励研发申报清单。

鼓励研发申报儿童药品清单作为公开目录，应该有不少企业都会针对目录内的产品进行立项分析，但最终申报的企业并不多。

前三批鼓励研发申报儿童药品清单分别纳入了32个、39个和34个药品通用名，截至2022年7月10日，前三批分别上市了6个、4个和2个药品通用名，纳入鼓励研发申报儿童药品清单的产品仅有十分之一成功上市。前三批鼓励研发申报儿童药品清单的产品都有1个产品在目录公布后1年获批。

江苏恒瑞的新3类尼莫地平口服溶液被纳入首批鼓励研发申报儿童药品清单，2017年江苏恒瑞就已申报，历经2018年和2019年两次发补，2022年1月才获批。鉴于江苏恒瑞没有通过儿童药品纳入优先审评名单，尚不确定恒瑞的尼莫地平口服溶液是否获批儿童适应症。尼莫地平口服溶液是纳入鼓励研发申报儿童药品清单并获批上市的目录外西药产品，符合2022年医保目录外产品的调整范围。

笔者统计，除了尼莫地平口服溶液，同样纳入鼓励研发申报儿童药品清单并获批上市的目录外西药产品还有6个，分别是第二批鼓励研发申报儿童药品清单的依库珠单抗注射液、氨己烯酸口服溶液用散、注射用维拉苷酶α、吸入用一氧化氮，以及第三批鼓励研发申报儿童药品清单的他克莫司颗粒、马来酸依那普利口服溶液，这些产品都有机会纳入2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整名单。

申报冷暖原因何在？

纳入鼓励研发申报儿童药品清单的产品中，最热门的莫过于左乙拉西坦注射用浓溶液，目前已经有19家企业上市。左乙拉西坦注射用浓溶液因仿制药上市超过3家，2020年进入第三批国家集采，并在同年纳入医保常规目录。

纳入鼓励研发申报儿童药品清单且通用名市场规模较大的儿童药本应为国内企业积极布局的产品。如表2所示，首批鼓励研发申报儿童药品清单属于上述情况的碳酸氢钠、咪达唑仑、左乙拉西坦和熊去氧胆酸，基本都有企业布局。但是，第二、三批目录申报企业并不多，主要是因为没有参比制剂，企业可能需要按改良型新药申报。

2021年，CDE发布《儿童用化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（试行）》指出，改变口味、改变包装规格、改变溶剂或改变部分药学制剂特征通常难以作为单独改良目的满足明显临床优势的要求，但由于其具备明确临床价值，鼓励企业在儿童用改良型新药的研发中予以关注；而临床优势的判断仍需结合未被满足的临床需求程度，以及与已有上市剂型的比较等，进行综合考虑，并且可能随着临床诊疗方式的进步及药品类型的逐步丰富，临床优势判断标准会发生变化。这意味着，没有参比制剂、需要改良成口服溶液剂的产品，其较鼓励研发申报儿童药品清单发布的时候研发难度提升。

纳入鼓励研发申报儿童药品清单的产品中，暂未有厂家获批，但在研申报最热的是硫酸阿托品滴眼液，目前已经有超过10家企业以2.2类或2.4类改良药申报硫酸阿托品滴眼液。阿托品改良成眼用制剂的儿童药，是目前眼科类企业积极布局的方向。但是，目前暂未有硫酸阿托品滴眼液被纳入优先审评品种名单。

同样是滴眼剂并且同属于第二批鼓励研发申报儿童药品清单的产品、治疗青光眼的多佐胺+噻吗洛尔则少人问津。

由此可见，如果鼓励研发申报儿童药品清单产品的适应症对应的市场有限，则企业布局的意愿不高。

未来趋势与立项方向

儿童药是不缺鼓励研发政策的，最新发布的《“十四五”医药工业发展规划》也多次提及鼓励儿童药物研发。但是，各地针对儿童药研发的特殊产业政策待完善。对于企业来说，开发儿童药的难度较大，若开发儿童药和非儿童药的政策激励一样，那么企业会选择开发难度相对没那么大的药品。因此，原研药已在国内上市、有希望豁免临床的儿童注射剂和口服溶液剂仿制药，将成为国内企业的首选开发方向。

医保目录再次将儿童用药纳入医保调整范围，但以进入鼓励研发申报儿童药品清单并获批上市的儿童用药为限制条件，因此鼓励研发申报儿童药品清单非常有必要定期更新，特别是世卫组织儿童基本药物目录中尚未在国内上市的儿童剂型/规格产品。

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