2022年至今，FDA的药品评审办公室已经批准了16种新药。近年来，该机构每年批准45～50个新药，如果这种趋势保持不变，FDA下半年可能会很忙。

迟来的决定

Bluebird生物公司用于β地中海贫血的beti-cel和用于脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）的eli-cel，Amylyx制药公司治疗ALS的AMX0035都是已经审查了数月的药物，因推迟截止日期，下个季度FDA大概率会对其做出裁决。

AMX0035：6月份，FDA发布了一项为期五年的行动计划，旨在“积极”解决制药商为罕见神经退行性疾病开发新疗法所面临的挑战，ALS研究是人们最感兴趣的领域。延长审查Amylyx的最后期限，被一些分析师认为是其获得批准的良好预兆。

部分医师甚至Amylyx的联合创始人都指出，AMX0035远非治愈方法。即便如此，患者倡导者团体仍呼吁批准该药，因为目前只有另外两种治疗选择，每种疗法对患者功能或生存的影响都有限。AMX0035已经在加拿大以Albrioza的品牌名称获得批准。预计9月底，FDA会作出最后抉择。

Beti-cel和eli-cel：Bluebird生物公司的beti-cel和eli-cel分别针对罕见的血液病和遗传性脑病CALD，此前由FDA顾问组成的一个小组在6月份投票中一致赞成这两种基因疗法，不过，FDA工作人员对这两种疗法存在担忧，包括导致癌症的可能性，独立专家组则认为Bluebird的这两种疗法的好处超过了安全风险。

FDA计划的批准日期为8月19日和9月16日，若能顺利获批，将成为基因治疗的里程碑，并可能为Bluebird带来经济救赎。

百时美的“新宠”

在FDA的9月10日截止日期之前批准deucravacitinib，将有望弥补百时美施贵宝（BMS）未来十年药品专利到期后预计失去的部分收入。十年内，BMS癌症药物Revlimid（Lenalidomide，来那度胺）、Opdivo（nivolumab，纳武单抗）以及血液稀释剂Eliquis（阿哌沙班）将先后失去市场排他性保护，BMS大约80%的收入可能都会来自以下新药：癌症免疫疗法Opdualag（nivolumab，relatlimab-rmbw，固定剂量双免疫治疗组合，用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤）和心脏药物Camzyos（mavacamten，首个被称为梗阻性肥厚型心肌病遗传性心力衰竭的病因治疗药物）已经顺利过关。相比之下，deucravacitinib可能会引起更多关注。它可能是第一种通过阻断TYK2蛋白质来对付导致银屑病的自身免疫反应的药物。TYK2蛋白质是Janus激酶或JAKs家族的一员，此前，其他阻断JAKs的自身免疫药物已受FDA审查，因为可能出现心脏并发症、癌症和严重感染，这些药物标签中不乏风险突出警告。

BMS称，deucravacitinib精确靶向TYK2的作用可以帮助其避免类似的警告标志。根据Bernstein分析师的说法，一个“干净”（无加框警告语）的标签可以帮助其成为银屑病的首选药物。

诺华的机会

此前，诺华已经见证了它的制药业同行充分利用一种被称为检查点抑制剂的癌症免疫疗法，这些药物已成为数十个肿瘤类型的标准治疗方法以及业内最赚钱的品种。如果FDA在7月12日截止日期前批准tislelizumab治疗一种喉癌，诺华也会得以进入这一市场。

诺华在tislelizumab上下了大量赌注，向其制造商中国生物技术公司Beigene（百济神州）支付了6.5亿美元预付款，以获得2021年的部分权利。tislelizumab已在我国被批准用于一种形式的淋巴瘤以及膀胱癌，目前正在多种其他肿瘤类型领域进行测试，目前也在欧洲接受审查。

然而，FDA是否批准该药并不确定，尽管此前已经批准了6个与tislelizumab有类似机制的药物，但FDA最近提高了免疫疗法的门槛，特别是针对食管鳞状细胞癌等适应症（针对这些适应症，已经有一些药物可供使用）。

今年早些时候，FDA拒绝了礼来和Coherus生物科学的两种检查点抑制剂，同时向这两家公司施压，要求它们撤回没有临床益处有力证据支持的适应症。不过，诺华的情况可能不至如此。支持其在喉癌中应用的试验是基于该监管机构更喜欢的全球试验类型。礼来的文件被退回，主要是因为没有数据证明其药物可以推广到美国人群。

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