近日，欧洲药品管理局（EMA）批准或有条件批准了3款新药。无独有偶，此前，这3款新药因为各种原因都被美国同行拒批了。

Roctavian：第一种是治疗严重血友病A的基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec），由BioMarin公司开发。欧盟人用医学制品委员会（CHMP）对其有条件的上市授权表示赞同，EMA警告称，目前还不知道输注的效果会持续多久。

CHMP在一份声明中说：BioMarin公司进行的支持性试验中约100名患者在单次输注Roctavian后持续2年疗效稳定，少数患者疗效持续5年。目前可能需要进行更长期的随访试验，以验证药物的持续安全有效反应。

FDA同样在2020年8月要求该药提供基因治疗的长期数据，当时FDA建议BioMarin公司完成其Ⅲ期GENEr8-1研究，并提交所有研究参与者的两年随访安全性和疗效数据。不过，FDA已给予Roctavian再生医学高级疗法（简称RMAT）的认定。

Roctavian使用AAV载体，表达凝血因子Ⅷ的基因。患者一次性输注后将因子Ⅷ基因携带到肝细胞中，使其产生缺失的因子Ⅷ，从而防止患者出血或减少出血次数。EMA的批准是基于对134例血友病A男性患者进行的Ⅲ期单臂非随机研究的结果，这些患者既没有使用过因子Ⅷ抑制剂，也未检测到AAV5抗体。

EMA方面表示：“给药两年后，数据显示该疗法显著提高了大多数患者的因子Ⅷ活性水平。出血率降低了85%，大多数患者（128人）不再需要因子Ⅷ替代疗法。”接受Roctavian治疗的患者将接受15年的监测，以确保长期疗效和安全性。

Pepaxti：第二个被FDA拒绝的药物也获得了欧盟的批准，是Oncopeptides公司开发的、用于治疗多发性骨髓瘤的药物Pepaxti（melphalan fluffenamide）。

Oncopides在去年10月向FDA申请自愿撤回Pepaxto的NDA，因为该药物未能在验证性试验中得到阳性结果。但数月后，Oncopides收回了申请，而且没有透露原因。研究人员报告称，Pepaxto在与百时美施贵宝公司的Pomalyst进行对比验证性研究中未达到总体生存终点，事实上，Pepaxto组患者的死亡风险更高。

FDA迅速向患者和医疗保健提供者发出了关于安全问题的警报，并召集了审评委员会进行评估。但是，在专家小组开会前几天，Oncopides表示重新考虑其先前的自愿退出请求。

Sunlenca：最近被FDA拒绝的第三款药物是吉利德公司的HIV药物Sunlenca（lenacapavir），该药物目前已获得CHMP的肯定意见，旨在治疗患有多重耐药性HIV-1感染的成年人。今年3月，FDA向吉利德公司发函指出该药的生产有问题。

（原文作者Zachary Brennan发表于EDNPOINTS）

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