国内重症肌无力患者迎来全球首款FcRn拮抗剂

在第九个重症肌无力关爱日到来之际，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod成功落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区），成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破，将改写国内重症肌无力治疗格局。

6月14日，重症肌无力临床急需药品项目启动仪式在海口举行。乐城先行区管理局局长贾宁，海南省药监局局长朱宁，海南省人民医院副院长陈涛、神经内科主任黄仕雄教授，海南第一成美医疗产业集团董事长林士泉，再鼎医药副总裁潘璐，北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川线下参加活动；白求恩公益基金会副理事长田晓犁，复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授，中南大学湘雅医院神经内科主任医师杨欢教授，再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡线上参与活动，共同见证了efgartigimod落地乐城这一里程碑事件。

贾宁在发言中表示，作为海南自贸港建设的重点园区，目前乐城先行区已经基本实现了国际创新药械的同步引进和药物可及，迈入了高质量发展的新阶段。在罕见病领域，乐城一直致力于提高罕见病药品引进效率，为罕见病患者提供从药品引进、审批到治疗的一体化服务。他说：“很高兴近期又为重症肌无力患者引入了国际前沿的创新治疗方案。希望通过今天的活动，推动更多优质的医疗资源以及各方资源汇聚乐城，共同为国内罕见病患者提供优质的服务，让他们获得更好的生命质量。”

启动仪式：（从左至右）海南第一成美医疗产业集团董事长林士泉、海南省人民医院副院长陈涛、海南省药监局局长朱宁、乐城先行区管理局局长贾宁、再鼎医药副总裁潘璐、北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川

乐城先行区管理局局长贾宁（中）、海南省人民医院副院长陈涛（右二）、再鼎医药副总裁潘璐（左二）、海南第一成美医疗产业集团董事长林士泉（右一）、北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川（左一）参与海口场健走

借政策东风先行先试

乐城成为全球罕见病创新药物的中国窗口

重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，病程长、难治愈、易复发，2018年已被纳入我国《第一批罕见病目录》。据估计，我国至少有20万名重症肌无力患者。如果症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者日常生活和工作，降低活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担。超过85%的成人型重症肌无力患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力，可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。

朱宁指出，得益于国务院赋予乐城的特许药械政策，5月31日海南省药监局批准由再鼎医药引进治疗重症肌无力的国际创新药物在乐城使用。这一创新性的药物治疗方案，进一步满足了国内重症肌无力患者的用药需求，为他们带来了新的希望。

此次成功在乐城落地的新药efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体。作为一种安全有效的新型治疗手段，去年12月，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod在美国获批上市，成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。据了解，efgartigimod在医疗特区乐城“先行先试”的项目牵头单位是海南省人民医院。华山医院和中南大学湘雅医院共同作为场外指导，与海南省人民医院交流临床研究经验，帮助把关入组病人，治疗期间出现问题也可提供咨询。

此外，本次也是继胃肠间质瘤创新药瑞派替尼后，再鼎医药二次携手乐城先行区管理局，为国内急需患者引进efgartigimod这一创新药物。再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡指出，efgartigimod这款全球首创新药成功在乐城落地离不开多方努力，除了重症肌无力，efgartigimod也正在多种严重的自身免疫性疾病中开展全球临床研究，企业也相信自身免疫领域即将迎来变革。

作为全球医药研发型企业，为患者提供急需的创新药物是再鼎医药的愿景。再鼎医药将不遗余力地与政府、专家及社会各界通力协作，尽早为中国患者带来更多创新治疗手段。

将公益与运动相结合

关爱日五城市战队共同为患者群体加油助力

efgartigimod落地乐城的同期，恰值重症肌无力关爱日，为进一步提升社会公众对重症肌无力的关注，由白求恩公益基金会发起，博鳌乐城国际医疗旅游先行区指导，再鼎医药支持的“白求恩·健康梦-重症肌无力公益关爱活动”在全国多地共同举办。6月14~15日，乐城联动北京、上海、苏州、海口组成五个城市战队，将公益与运动相结合，以健康徒步的形式，共同为重症肌无力患者群体加油助力。

短短2天时间，来自全国各地的852位再鼎人、乐城人、神经内科临床医生、社会各界爱心公益人士共同加入到公益健走中，完成了近380万步捐步打卡，以成年人每步0.6米计算，这相当于2280公里的路程，约等于从上海到博鳌乐城的距离。

捐步之外，近200位再鼎人也参与到在上海、海口、乐城、苏州和北京五地的线下专场公益健走活动中，以多元化的创意运动轨迹，为重症肌无力患者实力打Call，五地联动，共同打卡完成“乐   615 有力”这一爱心健走路线。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。