医药经济报数字报
医药经济报医药经济报 > 正文

Aeglea罕见病药遭拒

发布时间:2022-06-15 10:25:51作者:王迪来源:医药经济报

近日,FDA将Aeglea公司针对pegzilarginase提交的生物制剂许可申请(BLA)退还。该药用于治疗精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D),这是一种罕见的遗传性疾病,可导致未经治疗的儿童癫痫发作、痉挛和智力残疾。

当FDA认为由于存在无法快速解决的重大缺陷而不能对新药的上市申请进行审查时,就会发出拒绝受理通知书。在大多数情况下,新药被完全回应函(CRL)拒绝,表明FDA已经进行了全面审查,并发现该申请在某些方面存在缺陷。

Aeglea公司表示,FDA要求其提供更多的研究数据以支持pegzilarginase的功效,公司计划与FDA进行沟通。

2021年,Aeglea公司的股票大幅下跌,在这次拒绝受理通知书曝光之后,该公司股价几乎腰斩,从之前的收盘价1.50美元跌至75美分。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权,不得以任何方式加以使用, 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系:020-37886610或020-37886753;yyjjb@21cn.com。



医药经济报公众号

肿瘤学术号免疫时间

医药经济报头条号

分享到