“2021年，共有47个儿童用药获批上市，其中14个产品纳入优先审评审批序列。”据国家药监局药审中心统计发布，今年前4月，完成30件儿童用药技术审评任务，共计21个品种，包含8个优先审评审批品种。儿童用药技术审评任务完成量与2021年同期相比增长90.91%。

6月13日，2022年度医保目录调整特别强调纳入鼓励研发申报儿童药品清单，从医保准入环节加大鼓励儿童药研发。提高儿科用药可及性，推动儿童用药产业有序发展与持续创新已取得积极成效。在业界看来，除了优先审评和医保准入支持，数据保护、市场独占期、专利保护等儿药政策“组合拳”也备受期待。

形成创新保护制度体系

药法实施条例征求意见稿提出，支持药品上市许可持有人开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、新剂型、新规格，对儿童用药品予以优先审评审批。对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期，期间内不再批准相同品种上市。这向引导和激励企业开发儿童用药迈出坚实一步。

业内认为，应对儿童药市场独占期、数据保护、专利延长等制度形成创新保护的“组合拳”。据了解，国际上，欧美日等国家已围绕专利期、数据保护期、独占期等出台了一系列制度保护体系，这些不同角度和范围的保护手段，有平行的，也有叠加的。百济神州相关负责人认为，“我国需出台相关实施管理办法，区分不同类别的研发药物数据保护期限的计算方法。儿童药的独占期可考虑与6年的数据保护期叠加，从而鼓励儿童药研发。”

也有创新药企负责人表示，“儿童适应症的开发应作为主导的药品研发激励方向。”为推动和激励儿童药研发，许多国家明确规定，如果药品上市是通过儿科临床研究产生的有价值数据，进而对儿科用药有贡献，相关药品即可享受针对儿童药的激励措施。与此同时，儿童药独占期可考虑根据不同药物类型区别对待，例如根据新品种、新适应症、新剂型、新规格的不同情况设置独占期。此外，相同药品的定义需要明确的法律解释，药品包含了活性成分、剂型、规格、适应症等各种不同要素，具备哪些要素是相同药品？哪些要素变化就不是相同药品？这也涉及药品的保护范围。”

值得关注的是，由于正常产品从获批到上市销售需要1~3个月，考虑到市场准入的消耗，不少企业认为，12个月独占期太短，很难激发企业研发热情，建议将市场独占期延长至最长不超过24个月。

缩小境内外可及性差距

众所周知，儿童药生产和研发是世界性技术难题，受伦理、临床试验可行性、产业政策和市场等多方面因素影响。进口药品是我国儿科临床用药的重要组成部分，包括很多适合儿童使用的专用剂型以及专门针对儿童疾病而开发的药品。

近年来，我国已先后加快审批治疗5q脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等16个儿童用药。不过，与我国日益增长的儿科用药需求相比，境外优质药品的进口速度以及已进口药品扩展我国儿童应用许可的速度仍显缓慢。

据了解，国家将对缩小境内外儿科用药的可及性差距，进一步加大工作力度。

3月底，国家局药审中心与RDPAC联合举办了鼓励进口药品扩展中国儿童应用的专题座谈会，探讨缩小境内外儿科用药可及性差距的长效机制。

“国外儿童药加速进入国内，对改善国内儿童用药可及性是利好政策，值得期待和鼓励。儿童用药短缺问题，不只是中国特有的问题，在欧美日等发达国家和地区同样面临儿童用药短缺问题。但中国和欧美日等发达国家在医药领域存在差距也是客观事实。在目前情况下，鼓励进口药品扩展中国儿童应用、加快国外儿童药物进入国内的速度，是解决国内儿童用药短缺、改善儿科用药可及性的有效办法之一，对儿童患者来说是个好消息。”在国内某大型儿童药企业总裁看来，对于进口儿童药会否对国产儿童药品牌形成冲击，需要辩证看待。她告诉记者，“短期看，国外药品的大量进入可能影响国产儿童药的推广和竞争力；但从长远角度看，国外儿童药品进入国内，会带来新的制剂技术、新的用药理念，从而促使国内儿童药品企业认识到自身的不足，并想办法改进自己产品的性能、缩小和进口药品的差距。从这个角度看，国外药品进入国内，会倒逼本土企业加速发展，最终带来国内儿童用药行业的整体进步。”

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