5月31日，罗氏宣布FDA已批准脊髓性肌萎缩症（SMA）用药Evrysdi（risdiplam）扩大适应症，用于两个月以下SMA婴儿。该药物于2020年首次获得FDA批准，用于成人和至少两个月大的儿童。RAINBOWFISH研究发现：大多数接受Evrysdi治疗的症状前婴儿达到了与坐姿和站立相关的发育标准。此外，经过12个月的治疗，一半的婴儿能够行走。（廖联明）

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