根据FDA两位高级官员最近发表的一篇文章，过去十年来，FDA给予加速批准的药物有85%是在肿瘤学领域。这种批准趋势助推了用于癌症的免疫疗法和靶向治疗药物快速扩张，进入新的用途。但是，这些药物每年的治疗成本可能超过10万美元，而且在某些治疗适应症中，尚未证明可以延长患者的生存期。

迈阿密大学卫生系统的西尔维斯特综合癌症中心血液学主任Mikkael Sekeres说：“我们掌握了一些患者的例子，表明加速批准的药物让患者得到了收益。但是，我们也遇到了治疗效果不佳的情况。我们有责任对这些药物进行仔细审查，以确定它们是否应该继续留在市场上，以及它们给患者带来的是真的希望还是虚幻的希望。” 

加速批准通常基于所谓的“替代性”指标，研究人员认为，这是一种可以预测临床治疗好处的效应，而这种治疗好处可能需要更长时间才能得到评估，或者很难进行评估。在癌症治疗中，一个常见的替代性指标就是，一种新药到底可以在多大程度上缩小肿瘤。 但是，为了让新药留在市场上销售，并得到完全的批准，制药公司必须完成一项后续试验，以更加明确地确认治疗药物所具有的益处。对于抗癌药物来说，这通常取决于它们是否能够阻止疾病的进展，或者延长接受治疗的患者的生命。

然而，替代性指标和确认的治疗好处之间的关联度并不总是很清晰。即使这种关联比较清晰，微小但具有统计学意义上的变化也可能不会明显改善患者的生活。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。