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优化孤儿药创新生态

发布时间:2022-05-16 15:21:03作者:本报记者 齐欣来源:医药经济报

数据显示,目前国内共有60余种罕见病用药获批上市。日前,国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》(以下简称《征求意见稿》),首次将罕见病药物的市场独占期写进法规。

在全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康看来,“对罕见病药物研发创新提供政策保障,将大大激发制药企业对罕见病药物的研发热情,期待政策尽快落地。”


新政释放利好信号


《医药经济报》:《征求意见稿》提到,对批准上市的罕见病新药,在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下,给予最长不超过7年的市场独占期,期间不再批准相同品种上市。对推进我国罕见病药物的高质量发展有怎样的促进作用?

李林康:由于罕见病患病率低,患者人数过少,有相当大比例的罕见病还存在诊断困难的问题,市场规模极其有限,在我国还缺乏数据保护和市场独占权的政策保障,面临上市后医保支付的障碍。此外,由于患者人数过少,临床研究入组困难,完成注册前临床研究的研发周期长,投入成本高,部分产品即使完成临床研究获批上市后,也可能很快又面临专利过期、仿制品竞争的窘境。诸多障碍因素,导致长期以来企业对罕见病药物在国内上市后能否收回研发注册成本存在很大顾虑,对研发、仿制和生产罕见病药物的积极性不高,跨国药企也普遍缺乏将罕见病产品引入中国市场的热情。

截至2019年,《第一批罕见病目录》中有22种罕见病涉及20种药物在我国上市,但没有注册相应罕见病适应症,临床上存在普遍超适应症使用的情况。这种情况是多种因素导致的,比如已上市多年的一些成熟药品难以满足中国当下注册审评审批制度对药品制剂的要求,或者有些产品在中国已经过了专利保护期,即使获批罕见病适应症,也没有市场独占期的优惠政策保障,很快面临仿制品的竞争。因此,原研和仿制药生产企业为药品补做临床试验申请新的罕见病适应症的动力严重不足。相信随着实施条例的正式发布,这一现状将改变。


呼吁建设更好生态


《医药经济报》:《征求意见稿》提到,支持药品上市许可持有人开展罕见病药品研制,鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发,对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批。这对鼓励罕见病药品的研制和创新有哪些积极意义?

李林康:这一政策给我国医药企业的药物创新特别是罕见病药品的研发带来利好,相信实施条例的正式发布,将推动国内药企对罕见病药的投入和创新。

为配合这一政策,第二批罕见病目录的增补筹备工作也在抓紧推动,希望有更多罕见病进入目录。同时,也期待未来我国能在罕见病药物基础研究、临床试验、上市注册、审评审批等方面给予科研机构、企业一定的政策激励。如增加科研经费支持、降低药品引进成本、建立市场独占期制度、合理提高罕见病药品医保占比等,为建设罕见病药物创新生态圈创造更好的条件。


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