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首个遗传性心衰病药 Camzyos面世

发布时间:2022-05-09 10:47:20作者:许关煜 李敏华来源:医药经济报

4月26日,美国FDA批准百时美施贵宝(BMS)的Camzyos(mavacamten),这是第一种治疗被称为梗阻性肥厚型心肌病遗传性心力衰竭病因的药物。

梗阻性肥厚型心肌病是一种心肌增厚并损害心脏泵血能力的疾病。患者通常有类似心力衰竭的症状,如呼吸急促,直到现在,用β受体阻滞剂和钙通道阻滞剂治疗的效果并不理想。Camzyos帮助心肌纤维在两次跳动之间放松更多,允许更多血液进入心室在收缩时被泵出而消除症状。

定价:华尔街分析师以及BMS预计,该批准将为公司的心血管特许经营权增加数十亿美元销售额。FDA的批准还有助于验证BMS以130亿美元收购该药物的原始开发商MyoKardia是否值得。BMS称,该药一年的治疗标价为8.95万美元。这一数字远高于临床和经济评论研究所(Institute for Clinical and Economic Review,ICER)设定的每年1.2万~1.5万美元的“健康福利价格基准”。ICER表示,因为有两类型较低年度成本的手术干预可使患者获得类似的健康益处,Camzyos在批准之前被限定每年花费7.5万美元。

风险:Camzyos的说明书附有对心力衰竭风险的警告,以及FDA规定的该风险管理计划。由于Camzyos松弛心肌,患者可能会经历“射血分数”降低,或致心脏左心室泵入动脉的血液量减少,根据风险管理计划,射血分数低于50%的患者应停用该药。患者是否必须经常去医院就诊,这一监测要求可能成为使用该药的障碍。此外,复杂的给药方案和患者开始治疗时需密切监测,以确保在将血液浓度保持在一定范围内,可能意味着只有心脏专家才愿意开具Camzyos处方。

竞争:Camzyos是BMS预测到2029年销售额达到40亿美元的几个产品之一,这是BMS一笔不可忽视的收入预测,因为该公司的一些最畅销药物,如Eliquis、抗癌药物Revlimid(Lenalidomide,来那度胺)和Opdivo(Nivolumab,纳武单抗)将在十年内失去专利保护。虽然Camzyos目前将拥有全部市场,但Cytokinetics开发的另一种同类药物(Aficamten,代号CK-274)可能很快加入竞争,后者正处于阻塞性心肌病的Ⅲ期试验中,数据预计在2023年中后期得出。


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