过去20年来，蓝鸟生物（Bluebird bio）公司在治疗罕见疾病的基因疗法方向投入了大部分精力。今年2月份，该公司向投资者发出风险警示：随着公司现金储备快速减少，对未来一年能否保持偿付能力“严重存疑”。蓝鸟生物似乎陷入了岌岌可危的境地，为了将现金流延伸到2023年上半年，4月初，蓝鸟生物宣布裁员30%。根据公司年报，截至1月31日，蓝鸟生物只剩下518名全职员工。

在这紧要关头，蓝鸟生物历经多年临床试验、挫折的两只基因疗法beti-cel和eli-cel有望在今年夏天获得美国监管部门的批准，这对该公司的财务危机能否缓解影响重大。

在审批决定来临之前，近日，蓝鸟生物终于迎来一个好消息：美国临床与经济评论研究所（ICER，美国药品成本监督机构）表示支持蓝鸟生物开发的输血依赖性β-地中海贫血（TDT）基因疗法beti-cel（也被称为Zynteglo）所拟定的210万美元价格标签。

ICER在其草拟的报告中表示，现有的研究证据表明，beti-cel为TDT患者提供了净健康收益，而且TDT原先的标准治疗方法每年花费就很高，通过成本效益模型发现，beti-cel的花费在患者的普遍接受范围内。不过，ICER又表示，这个接受度取决于beti-cel能否让患者摆脱输血。

在审查过程中，ICER深入研究了有关beti-cel的5项研究。ICER表示，在蓝鸟生物开展的Ⅲ期试验中，接受beti-cel治疗的患者中有89%能够摆脱输血的困扰。而在蓝鸟生物开展的整个Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期试验中，通过42个月的中位数随访发现患者摆脱了输血的依赖性。不过，ICER告诫说，这种随访时间还不长，不足以消除在更长时间内治疗效果能否持久的不确定性。

目前ICER针对beti-cel所做的审查仍在进行之中，在持续开展的评论期之后，形势有可能会发生变化。在8月份的审批日期到来之前，beti-cel还将在6月份接受FDA 咨询委员会的审查。

同时需注意的是，在蓝鸟生物beti-cel研究报告中，很少有患者出现严重的不良反应，也没有死亡病例，但也会产生一些轻微的副作用；而且尽管蓝鸟生物将beti-cel定位为一种潜在的TDT治愈方法，但许多TDT患者及其家人告诉ICER，他们有可能会继续使用目前的输血和螯合治疗。

然而，ICER的首肯终归是个好兆头，不仅对蓝鸟生物是这样，对其他期待着为其一次性治疗药物设定价格的基因疗法开发商来说也是如此。

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