对于细胞和基因药物的研发公司来说，产品申报上市的道路并非一路坦途。2020年，美国FDA拒批了BioMarin Pharmaceutical治疗A型血友病的基因药物Roctavian，理由是还需要更多的疗效持久性数据；2021年11月，FDA推迟了对传奇生物技术公司和强生备受业界关注的多发性骨髓瘤CAR-T候选药物cilta-cel的审批。2022年，这些公司将迎来FDA的最终审评决定。

竞争升温

事实上，细胞和基因药物走向市场化道路坎坷不平在意料之中，但回报可能是巨大的。这就是为什么尽管有来自监管机构和药品支付方的阻力，一些公司仍有望在2022年从其细胞和基因药物中获得高收入。同时，他们也将通过改进这些药物的复杂制造工艺来提高盈利。

在美国，目前有5种治疗血液肿瘤的CAR-T药物和2种治疗罕见疾病的基因药物已经获批上市，更多的抗癌CAR-T细胞药物和治疗一系列疾病的基因药物已经进入研发后期。

该领域中最值得关注的一大竞争态势，在于吉利德科学的Yescarta和BMS的Breyanzi之间，两家公司都在努力将其CAR-T药物应用到大B细胞淋巴瘤的早期治疗阶段。分析师指出，在2021年美国血液学会（ASH）上，两家公司都公布了各自产品在二线治疗中令人印象深刻的数据，但吉利德可能会凭借Yescarta上市时间领先3年的优势而占上风。吉利德预计，FDA对Yescarta扩展标签作为二线治疗药物的审评结果将在4月出炉。

RBC分析师Brian Abrahams表示，完整的数据将有助于进一步提高Yescarta的临床应用，扩展到二线治疗可以使市场机会翻倍。RBC预计，Gilead的细胞药物总收入（Yescarta与另一个CAR-T疗法Tecartus）将从2021年的8.71亿美元上升到2022年的11亿美元。

在基因药物市场，罗氏治疗遗传性视网膜营养不良症的Luxturna和诺华治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的Zolgensma也取得了稳步进展。据杰富瑞（Jefferies）分析师预测，Zolgensma的销售额将从2021年的13亿美元增长到2022年的16亿美元，销售峰值达27.5亿美元。

突围不易

诺华首席执行官万思翰（Vasant Narasimhan）去年在三季报电话会议上表示，Zolgensma在美国、德国、意大利和英国的使用率很高，预计俄罗斯和欧洲一些小国的报销制度将促进海外销售。总体来看，该药未来增长有四个关键驱动因素：新的市场、新生儿SMA筛查率的提高、在欧洲开展的一项旨在提高欧盟对Zolgensma价值认可的研究以及该产品鞘内给药的潜力。

但并非所有基因和细胞药物的研发公司都如此乐观。去年8月，Bluebird Bio表示，其未能与几个国家达成Zynteglo的定价协议，将结束欧洲业务。Zynteglo是一种基因药物，在2019年获得欧洲药品管理局有条件批准用于治疗β地中海贫血。

2022年，Bluebird又将迎来新的考验，Zynteglo正在等待FDA的审评。Bluebird还将面临CRISPR Therapeutics与福泰制药的竞争，后者计划在明年年底前将其基因编辑药物CTX001提交上市申请。另外，UniQure已从其血友病B治疗药物AMT-061的安全问题风波中恢复过来，其与全球营销合作伙伴CSL Behring可能于今年在美国和欧洲提交上市申请。来自辉瑞、Sarepta和Solid Bio的3种杜氏肌营养不良症基因药物可能会在明年报告关键数据。

此外，4D Molecular Therapeutics、Sangamo与Freeline Therapeutics这3家公司正在竞速向市场推出法布瑞氏症的基因治疗药物，去年秋季其均发布了积极的临床数据。Evercore分析师指出：“这些药物研究项目的持续发展非常鼓舞人，不过，还有很多问题需要继续钻研，随着每个基因载体/平台的特点研究更进一步，该领域药物的潜在应用也会被开发出来。”

预计在2022年，细胞和基因药物将引发更多公众的关注，并得到继续深入的研究与发展。

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