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研制、审评:药品生命“春之画卷”

发布时间:2022-03-30 09:19:00作者:徐非 左禹来源:医药经济报

[编者按] 《药品管理法》是药品管理的基本法。药品的研制、生产、经营和使用,药品的审评、检查、检验、监测评价,恰似一年四季的春、夏、秋、冬,构成了一部生动而缤纷的乐章。

 《药品管理法》之春夏秋冬(一) 

春是第一季。绿,是春天的符号。春,代表着生长、活力和希望。春季,万物萌芽生长,大地春和景明。唐代岑参的“忽如一夜春风来,千树万树梨花开”,杜甫的“好雨知时节,当春乃发生。随风潜入夜,润物细无声”,白居易的“日出江花红胜火,春来江水绿如蓝”,张若虚的“春江潮水连海平,海上明月共潮生”,宋代钱惟演的“城上风光莺语乱,城下烟波春拍岸”,王安石的“春风又绿江南岸,明月何时照我还”,朱熹的“等闲识得东风面,万紫千红总是春”,清代高鼎的“草长莺飞二月天,拂堤杨柳醉春烟”,描绘出春之声、春之风、春之雨、春之影、春之色等一派勃勃生机的春之画卷。

药品的研制、审评,构成了药品生命的春之乐章。

春之声

鼓励和支持药物研发创新

当前,我国药物创新可谓“莺语乱、春拍岸”,生机无限。2020年,中国对全球医药研发的贡献跻身“第二梯队”前列,中国对全球研发管线产品数量的贡献跃至约14%,在全球排名第二。

新《药品管理法》高度重视药物创新,“总则”明确规定,“国家鼓励研究和创制新药,保护公民、法人和其他组织研究、开发新药的合法权益”。“药品研制和注册”一章具体规定,“国家支持以临床价值为导向、对人的疾病具有明确或者特殊疗效的药物创新,鼓励具有新的治疗机理、治疗严重危及生命的疾病或者罕见病、对人体多靶向系统性调节干预功能等的新药研制,推动药品技术进步。国家鼓励运用现代科学技术和传统中药研究方法开展中药科学技术研究和药物开发,建立和完善符合中药特点的技术评价体系,促进中药传承创新。国家采取有效措施,鼓励儿童用药品的研制和创新,支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格,对儿童用药品予以优先审评审批”。

为全面落实上述原则和要求,《药品管理法》第二章“药品研制和注册”、第三章“药品上市许可持有人”,明确规定了临床试验机构备案管理、临床试验项目默示许可管理、拓展性临床试验、优先审评审批、附条件批准、原辅包关联审评、药品上市许可持有人等重要制度,以法律方式巩固了近年来我国药品审评审批制度改革创新成果,谱写了我国依法鼓励和支持药物研发创新的新篇章。

春之风

优化药物临床试验管理

在我国药品审评审批制度改革中,药物临床试验管理改革恰似一夜春风来,带来万树梨花开。

新《药品管理法》从药物临床试验机构管理和药物临床试验项目管理两方面进行了系统改革:创新管理方式、简化管理程序、落实管理责任、提升管理效率。按照新《药品管理法》第19条规定,药物临床试验项目实行默示许可制,药物临床试验机构实行备案管理制。开展药物临床试验,应当按照规定如实报送有关数据、资料和样品,经国务院药品监督管理部门批准。逾期未通知的,视为同意。开展药物临床试验,应当在具备相应条件的临床试验机构进行。对药物临床试验机构管理,从过去的审批制改为备案制;对临床试验项目管理,从过去的审批制改为到期默认制,监管部门如对临床试验项目申请予以否决,须在自受理之日起60天内做出明确表示,否则则视为同意。也就是说,药品审评机构的“不作为”,将对申请人产生“视为同意”的法律效果。这种“附期限成就”的法律制度,事实上给监管部门加大了压力。

为加强对临床试验风险的防控,新《药品管理法》第22条规定,药物临床试验期间,发现存在安全性问题或者其他风险的,临床试验申办者应当及时调整临床试验方案、暂停或者终止临床试验,并向国务院药品监督管理部门报告。必要时,国务院药品监督管理部门可以责令调整临床试验方案、暂停或者终止临床试验。

春之雨

确立同情给药制度

新《药品管理法》首次确立了同情给药制度,恰如一场及时春雨,为危重患者带来更多的生命希望。

新《药品管理法》第23条规定,“对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物,经医学观察可能获益,并且符合伦理原则的,经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者”。该项制度严格规定了同情用药的前提条件:通过经医学观察可能获益、符合伦理原则、经审查且知情同意、在开展临床试验的机构内、用于其他病情相同的患者。这些严格的限制条件必将最大程度保障受试对象的权益和安全。

需要特别指出的是,同情给药使用的是未经上市审批的药物,其本质上是一种拓展性的临床试验,在使用中应当对其风险给予更多的关注。下一步,需要对同情给药的申请条件、申请程序、审查内容、责任主体和权益义务以及风险监测等予以细化,最大限度发挥该制度的价值,为更多的患者带来更好的福祉。

春之潮

实施关联审评审批制度

药品的质量标准、生产工艺、原料药、辅料、包装材料、容器、标签、说明书等,如同诗中所描绘的江河、大海、春潮、明月,对药品质量有着十分重要的影响。

新《药品管理法》第25条第2款规定,国务院药品监督管理部门在审批药品时,对化学原料药一并审评审批,对相关辅料、直接接触药品的包装材料和容器一并审评,对药品的质量标准、生产工艺、标签和说明书一并核准。关联审评审批制度虽非新《药品管理法》首创,但新《药品管理法》将这一制度上升到法律层面,进一步加以完善,要求对药品的质量标准、生产工艺、标签和说明书一并核准。这一制度强调以制剂质量为中心,给予药品上市许可持有人更多的原辅包选择权,进一步强化其主体责任。2020年7月1日,新《药品管理法》的重要配套文件之一《药品注册管理办法》开始施行,进一步明确了关联审评审批制度的具体要求。随着新《药品管理法》一系列配套文件的发布实施,关联审评审批制度必将焕发出更加蓬勃的生命力。

春之花

实施附条件批准制度

“日出江花红胜火,春来江水绿如蓝”。新《药品管理法》确立了“保护和促进公众健康”的立法目的,围绕药品安全、有效、可及,进行了制度集成创新,开辟“绿色通道”,最大限度满足临床急需。

新《药品管理法》第26条规定:“对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的药品,药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的,可以附条件批准,并在药品注册证书中载明相关事项”。由于临床试验数据不够完善等原因,附条件批准上市的药品可能具有一定的风险,新《药品管理法》进一步规定了药品上市许可持有人在附条件批准上市后所承担的义务和责任。第78条规定:“对附条件批准的药品,药品上市许可持有人应当采取相应风险管理措施,并在规定期限内按照要求完成相关研究;逾期未按照要求完成研究或者不能证明其获益大于风险的,国务院药品监督管理部门应当依法处理,直至注销药品注册证书”。附条件批准制度的实施显著缩短了特定药物的临床试验时间,实际上是为某些临床急需新药加速上市开通了一条“绿色审批通道”,为急需治疗的患者开辟了一条“绿色生命通道”。

后记<<<

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