两会提案呼吁：

3月4日-11日，全国“两会”正式召开，罕见病患者用药保障问题成为我国完善卫生服务体系建设的一项重要内容，今年有不少的代表和委员带来了与罕见病保障、孤儿药研发相关的提案、议案或建议。

孤儿药纳入医保前景明朗

据统计，中国目前有2000多万的罕见病患者，其面临着诸多艰难处境。不过近年来，国家多部委陆续出台了罕见病相关的政策和举措，加快推动罕见病诊疗、药物研发以及保障体系的建立。在医保支付端，全国政协委员、北京大学公共卫生学院卫生政策与管理系主任、教授吴明指出：“截至目前，在我国上市的罕见病对应孤儿药有42种，而现在纳入医保的已经达到25种。从目前形势来看，罕见病药物未来进医保目录的前景肯定是良好的。”

对于为何能够给出如此肯定的回答，吴明坦言，罕见病药物医保准入除了药品本身的临床价值和价格外，最主要的还是取决于医保基金的空间。“例如目录对部分药物的动态调整，药品耗材集采也腾出了较大空间，再加上医保支付方式改革，让医保资金得到有效的使用，另外医保筹资水平也在不断增加。从这几方面来看，将来医保肯定有空间纳入罕见病药品和其它创新药。”

药物经济学评价要留足空间

在药物经济学评价证据已成为医保部门决策重要参考的大背景下，吴明也强调药物经济学评价首先是要考虑到产出，就是对患者生命、生活质量的影响，其次是价格、总花费的多少。而除了直接的投入与产出，还要考虑到用药以后是否会减少其它方面的支出。如果不使用罕见病药物，会造成其它方面高昂的医疗费用或者较高的家庭间接费用，这些需要进行综合考虑。

尽管罕见病药物的临床价值不容置疑，但仍有不少担心高值罕见病药物进医保后会挤占过多医保资金的声音。在吴明看来，纳入罕见病药物，医保资金支出会大幅增加，甚至超支，其实是一种认识误区。“虽然每位患者的年药费很高，但是因为患者数量少，实际上大多数孤儿药的年总费用并不高，再加上通过谈判会有一定的降价，患者也要支付一定比例，很多孤儿药医保年支付总额在10亿元以下，少数高的也不到200亿元，对医保资金空间影响并不是很大。我们在这次提案中也提出，评判罕见病药物能否进医保，要看总量而不是看单价。”

面对罕见病药物研发难度大、成本高，以及相关法律制度保护处在真空状态等困境，吴明建议：“如果孤儿药疗效非常好，那么在进行药物经济学评价时要留有一定空间，让企业得到一定的研发回报。而不只是考虑价格、甚至追求低价，否则未来可能会影响药企创新积极性。”

多元保障体系建设迫在眉睫

业界普遍认为，建立多层次保障体系已成为当前解决罕见病患者用药“最后一公里”难题的迫切之需。在国家层面加快将罕见病孤儿药通过谈判纳入医保目录以外，浙江、佛山、成都等多个省市也在加快地方层面的探索。此外，由药企牵头打造的创新支付样板同样也是罕见病多元保障机制建立中的重要力量。江苏省政协委员、阿斯利康全球执行副总裁王磊曾表示：“作为药品供给方，企业应当加强自身研发能力和对外合作，创新具有高临床价值的罕见病药物，支持建设多层次支付保障体系，助力搭建罕见病诊疗生态圈，让创新的罕见病药物及诊疗方案满足患者未尽之需。”

今年政府工作报告亦将“加强罕见病用药保障”作为重点内容，在业内看来，顶层部署之下，国家地方和行业等多方力量有望紧密携手，罕见病多层次保障体系的建立步伐将更快。

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