为鼓励研究和创制新药，满足临床用药需求，及时总结转化抗疫应急审评工作经验，加快创新药品的审评速度，CDE近日发布《药审中心加快创新药上市申请审评工作程序（试行）（征求意见稿）》。

　　

【意见稿】“品种范围：适用于纳入突破性治疗药物程序的创新药”

【建议】这类药物具有更现实的临床价值，为它们提供一个特别的快速审评审批程序，凸显了以临床价值为导向的新药研发方向，必将鼓励药企在新药研发中更加注重临床价值。

与此同时，加速审评审批的目的是让突破性治疗药物尽快上市尽早满足临床需要，不能牺牲药物的安全性和有效性，为了尽快上市而尽快上市，否则就会与这一目的相违背。

加速审评审批本身不是降低审评审批质量，只是通过早期介入、研审联动、滚动提交、检查检验靠前等方式，一次性将事情做好，以加快创新药的上市申请。

　　

【意见稿】“申请人在完成前期探索性临床试验后，可在关键性临床试验前和期间提出沟通交流申请，明确提出影响药品申报的关键技术问题及相关支持性材料，提交符合注册申报资料格式要求的阶段性研究资料”

【建议】在关键性临床试验前和期间，这一阶段，申请人和CDE双方应该就药学、药理毒理和临床方面的一些关键技术指标和可接受标准，以及试验过程中出现的问题及时沟通，及时调整研究计划，少走弯路，一次性将事情做好，从而实现效率和质量“双丰收”。这充分体现了早期介入、研审联动、滚动提交的初衷。

　　

【意见稿】“审评团队负责该品种申报前沟通交流至受理后技术审评全过程”“药审中心受理人员可提前介入，指导申请人按照要求整理申报资料”

【建议】药审中心与申请人就后续沟通交流计划、阶段性研究资料提交计划、药品上市许可申请递交计划等内容进行讨论并达成一致意见，有利于双方及时掌控研究和审评审批进度安排。当然，这个阶段，双方还应该就一些技术问题达成一致意见，如临床重点的判断，特别是替代终点的选择。

　　　

【意见稿】“申请人在提出药品上市许可申请前，可提出沟通交流申请”“药审中心可就目前申报资料存在的问题反馈申请人，申请人进一步补充完善后可再次提出沟通交流申请滚动补充资料”

【建议】申请人可以滚动补充资料，审评中心也可以滚动审评审批，如突破性治疗药物具有多个适应症，可以逐个批准不同的适应症，在某种条件下（如某种特殊适用人群）初步得出有效性大于风险时，先批准该特殊条件下的临床使用，然后再根据计划补充其他资料，以期及时满足临床用药需要。

【意见稿】“根据药物研发的具体情况，申请人可就在提交上市许可申请后进一步提交资料（如更长期的疗效和安全性数据等）的计划与药审中心达成一致”

【建议】为实现尽快批准上市的目的，通过突破性治疗药物程序批准上市的药物，通常会暂时来不及顾及一些临床试验数据，如长期的安全性和有效性数据、特殊适用人群的安全性和有效性数据。为控制这方面的风险，突破性治疗药物程序批准上市肯定是带条件的批准，在说明书上应进行必要的提醒，临床上有时可能会对医生资质提出特殊要求，上市许可证明文件上会要求在一定时限内完成一些临床试验，目的自然是为了尽量平衡尽快上市与确保药物安全性和有效性之间的风险和效益。

　　

【意见稿】“针对此类品种的注册核查检验工作原则上按照优先审评及《药品注册核查检验启动工作程序（试行）》相关要求,予以优先安排”

【建议】按照突破性治疗药物程序批准上市的药物，肯定是高风险的药物，按照《药品注册核查检验启动工作程序（试行）》肯定都是需要进行注册研发生产现场核查和注册生产现场核查的品种。

除了优先安排之外，遇到难以进行现场核查的情况，如突发类似于新冠肺炎这样的疫情，为了不耽搁审评审批，建议可以采用远程审计替代现场审计，或者先采用远程审计，先审评审批，待条件成熟后，再补充审计的方式完成核查。

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