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罕见病药市场将超过3500亿美元

发布时间:2022-02-21 16:35:11作者:许关煜来源:医药经济报

2月10日,BioSpace发布了关于2028年全球罕见病药市场与临床试验的前瞻报告。报告预测,到2028年,市场上的罕见病药数量预计将增加25%,全球罕见病药市场将超过3500亿美元。文章对400多种已经上市的和1300多种正在临床试验的罕见病药进行了分析。

监管机构倾向于迅速给予罕见疾病治疗新药罕见病药认定以加快开发,同时对制药公司推进临床试验提供激励措施。

2022年,FDA给予罕见病药地位的项目包括:Aptorum集团公司的SACT-1,用于治疗神经母细胞瘤患者的小分子化合物;研究性T细胞免疫疗法MT-601,用于治疗晚期或转移性胰腺癌;Eureka Therapeutics的ET140203和ECT204,用于治疗肝细胞癌。

近年来,罕见病药的投资亦大幅增加。制药公司认为,具有互补优势、知识基础和目标的参与者之间的合作或协作可能是成功的关键。2022年,Centogene和Insilico Medicine宣布了一项研发合作,以加速发现尼曼-匹克病C型的新治疗靶点;Centogene和Molecular Health合作启动了现实生活数据和创新生物信息算法(RIBA)项目,以癫痫作为第一个适应症。该市场的主要参与者还包括诺瓦蒂斯、安进、罗氏、雅培实验室、梯瓦、赛诺菲等。


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