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2022-2023年HEOR十大趋势

发布时间:2022-02-09 15:55:56作者:胡善联 复旦大学公共卫生学院教授来源:医药经济报

2022年初,国际卫生经济学和结果研究协会(ISPOR)发布了《2022-2023年HEOR十大趋势报告》,对全球医疗决策进行了前瞻性扫描,并监测影响全球卫生保健决策的趋势。

这是该机构第四次发布HEOR(卫生经济学及结果研究)趋势报告(前三次已分别于2018年、2019年、2020年在《医药经济报》上登载),今后将改为每两年发布一次。新冠疫情颠覆了全球的医疗保健、经济和人们的生活,并仍在改变着我们的世界,从而影响了2022-2023年十大流行趋势中的每一个方面。 

趋势1:真实世界证据为未来两年头号趋势

新冠疫情已经引发了一系列医疗保健领域的变革。其破坏性不仅会继续影响医疗保健,还会影响经济、工作场所、家庭生活等方方面面。

远程医疗的迅速普及和被接受,截至2021年7月,远程医疗利用率比新冠流行前高38倍。

这场流行病还揭示了长期困扰医疗保健的一个问题——健康差距。卫生经济学及结果研究(HEOR)作为一个极其重要的研究学科,致力于解决与新冠疫情有关的一系列问题,探索疾病发病率和健康结果、疾病的经济影响,以及治疗和疫苗的价值和疫苗的接受度。

在医疗决策中,使用真实世界证据(real world evidence,RWE)是一个重要趋势。它以合理的成本提供及时的、大量的样本量,从而能够分析亚组群体和不常见的影响,这些都很难通过随机对照的临床试验来实现。新冠的流行病学提供了真实世界证据的良好工作案例。

美国FDA的药物评估和研究中心(CDER)已在药品审批中增加真实世界研究框架用于管理决策。如2019年批准的用于男性乳腺癌的哌帕西利(palbociclib,商品名Ibrance、爱博新),2021年根据真实世界研究批准了西妥昔单抗一个新的治疗方案。在欧洲,总部设在荷兰的GetReal学院成为高质量真实世界证据的教育和培训机构。通过正确的方法,真实世界证据可以取得类似于随机对照双盲试验的结果。ISPOR大力开展真实世界证据方面的工作,并在2020年9月提出了RWE透明度的倡议,发表于Value in Health杂志。

趋势2:考虑各种价值因素的价值评估方法

与消费品不同,正常的供求关系无法很好地确定医疗产品和服务的价格。成本效果分析为价值评估提供了一种合理定价的标准化方法。然而,它并不适用于所有情况,比如急性与慢性疾病治疗、常见与罕见疾病、轻度与危及生命的疾病、姑息疗法与治疗疗法、服务不足或残疾人口的实际情况差异很大。

现有的价值评估框架往往侧重于药物。ISPOR特别工作小组研究了各种价值考虑因素,并提出了一套价值评估方法。其中两个要点值得关注:一是价值评估框架应考虑成本效果分析(CEA),以每个质量调整生命年(QALY)的成本衡量作为评估的核心组成部分;二是影响个人幸福的其他成本和效果因素,如何更好地衡量这些因素。

如“保险的价值”之于严重慢性疾病,其有效治疗在降低疾病风险方面具有内在价值,取决于能否获得负担得起的医疗服务;“希望的价值”是另一个价值元素,适用于有机会治愈或具有持久效果的治疗,如癌症和罕见疾病的基因和细胞疗法;诊断和基因检测需求的上升,“减少不确定性”的价值在医疗决策中发挥着重要作用;“公平”的价值体现了社会如何向得不到充分服务的人群提供治疗价值。

趋势3:健康公平问题远未解决,未来更重视

健康公平涉及医疗保健的不平等因素,如种族、收入水平、性别、地理等。新冠疫情更加暴露出基于经济的健康差异,因为较贫穷的社区和国家的病例和死亡人数激增。而即使经济开始复苏,这些经济差距也不会消失。盖茨基金会估计,到明年,预计90%的发达经济体将恢复疫情前的人均收入水平,而只有三分之一的低收入和中等收入经济体有望恢复这一水平。

收入不平等会导致更广泛的健康问题。研究表明,收入不平等与预期寿命、婴儿死亡率、青春期怀孕分娩、肥胖、精神疾病以及药物和酒精成瘾等方面的不良后果有关。在新冠疫苗的分配方面,经济差距也非常明显,80%的疫苗在高收入和中高收入国家接种,而在低收入国家接种率不到1%。美国黑人和土著社区受新冠的影响最大,患病和死亡率远高于白人社区,黑人和西班牙裔接种疫苗的比例较小。美国在过去25年所做的努力并没有实现改善医疗公平的承诺。

趋势4:创新医疗技术的医疗筹资挑战

随着创新医疗技术不断取得突破,如何资助创新医疗技术、提供最佳和最适宜的资金是一个热门话题。

在这些昂贵的新颖技术中,最前沿的是罕见病的治疗方法,通常患者人数较少,并且存在与疾病相关的长期问题。目前市场上最昂贵的罕见疾病治疗方法包括诺华的Zolgensma基因疗法,用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA),价格为212.5万美元。法尼基转移酶抑制剂洛那发尼(lonafamib,商品名Zokinvy、诸平佐金维)用于治疗早年衰老综合症(progeria),每年要花费103万美元。罕见疾病疗法高昂的价格,部分原因是庞大的研发成本需要分摊给极少数患者。一些专家认为,每年花费5.6万美元的阿杜卡尼单抗(aducanumab,商品名aduhelm)治疗阿尔茨海默症,一年治疗费用56,000美元,可能会影响美国的医疗保险经济。

高成本疗法筹资还要考虑长期性问题。Zolgensma被批准为“一次成功”治疗方法,但目前还不清楚病人是否需要终生治疗。英国NICE推荐了一种管理准入协议,用于特定SMA基因型的婴儿使用Zolgensma,并收集了更多的数据。

这些创新的治疗方法对传统的支付和报销方式提出了挑战,因为小部分病人群体高昂的治疗方法的支出,必然会影响到其他较大的病人群体的支出。在美国,解决丙肝治疗费用问题的“Netflix模式”已被几个州采用。另一个控制成本的方法是与制造商谈判计划。2021年,辉瑞对其肺癌药物克唑替尼(crizotinib,商品名Xalkori、赛可瑞)实施试点保险计划,如果病人提前停药,公司将补偿病人的自付费用。最近,OECD组织对成员国的管理准入协议进行了审查,包括财务和绩效方面的协议。

趋势5:未满足需求倾听 “病人的声音”

在医疗保健和药物研究中,未满足的临床需求往往由医生转达,而研究人员需要倾听“病人的声音”。比如:疾病如何影响他们的生活?需要什么样的服务改善他们的生活?如何增加病人对核心成果开发的参与、使病人更快地获得新的治疗?如何从病人的角度来衡量结果研究的科学方法?

有了这方面的理解与考量,研究更侧重于以病人为中心,政策就可以更好地代表患者的观点。

趋势6:药品和医疗定价提高透明度

在美国,定价问题继续推动着许多政策对话,因为美国没有全民医疗保险,而是在一个高度分散的体系下运作,多方支付,包括私人保险以及医疗补助和医疗保险等政府项目。药品福利管理者(PBMs)和制药公司合同中的折扣是价格谈话的主要内容,通常是保密的。

但是,问题是复杂的,需要考虑什么是“最佳定价”的规则。美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS) 从2021年开始实施医院价格透明度,要求“以对消费者友好的方式展示可购买的服务”。2021年7月,拜登政府发布了一项临时最终规定,以实施《无意外法案》(No Surprises Act) 的部分内容,旨在保护病人免受意外结余导致的“意外”医疗账单。

药品定价问题是一个全球性问题。谈判药品价格折扣的保密性不一定被所有有关方面视为良好做法,而且一直是辩论主题。截至2021年4月,欧洲一直在努力提高价格透明度。URIPID机构调查表明,目前提高各国价格透明度的可能性是有限的,需要国际机构的参与。

趋势7:公共卫生重要性凸显,能力重塑在即

公共卫生首次成为十大趋势之一,新冠疫情凸显了公共卫生优先事项的重要性,封锁、戴口罩和接种疫苗对减少新冠病毒感染的死亡人数至关重要,但仍需跟踪这些政策实施的预期效果。

值得关注的是,防止扩散而采取的措施还造成了其他健康问题。

心理健康一直是一个公共健康问题,而社会疏远和孤立加剧了这一问题。

疫情期间药物过量有所增加。另外,由于许多国家封锁和旅行限制暂停了计划免疫,造成可预防的传染病激增。

新冠疫情也严重影响了全球的公共卫生系统。为重塑公共卫生能力,有专家预测,未来五年会分三个阶段进行改革:应变式危机管理,努力维持初步成果,以及努力维持和加强进展。疫情期间如何在健康和经济问题之间进行权衡,是虚拟 ISPOR 2021会议上的热议话题。

趋势8:卫生技术评估强调效率和一致性,跨国合作是重点

卫生技术评估亦是首次进入十大趋势,重点在于如何支持跨国卫生技术评估合作。

欧洲卫生技术评估网络(EUnetHTA)于2005年召集了80个欧洲卫生技术评估机构,提出了共同效率和一致性。EUnetHTA 的目标之一,就是发展一个可持续的人类知识共享系统和联合行动的支持。目前正在建立欧洲永久性卫生技术机构的最后阶段工作。

虽然欧盟一直在探索更多的长期做法,以制度化鼓励欧洲卫生技术协会机构之间的合作,但仍存在一些障碍,尤其是在全欧范围内进行相对有效性评估的共识方面。2021年10月,欧洲HTA机构成立了一个机构负责人小组,由葡萄牙国家药品和保健品管理局担任主席;次月,欧洲理事会关于卫生健康技术评估和修正指令的规定通过立法,使卫生技术评估程序得到一致。

在欧洲之外,国际卫生技术评估机构网络(INAHTA)是世界各地卫生技术评估机构之间的合作,还有亚太地区的HTAasialink,以及拉丁美洲地区的REDETSA。目前,迫切需要在低收入和中等收入国家建设和提高卫生技术评估能力,并了解如何在各国之间进行调整。全球各地的相关组织正在寻求加强区域合作,提升能力、改进方法,以支持更好的决策过程。

在美国,由于其医疗系统高度分散,既没有一个正式的全国性卫生技术评估程序,也没有一个进行卫生技术评估的卫生技术评估机构,更没有一致的医疗技术评估做法。

趋势9:健康数据激增,互操作性是关键

需要关注基础设施和互操作性健康数据数量的激增。根据加拿大皇家银行资本市场的数据,全球30%的数据来自医疗保健行业。到2025年,医疗保健数据的复合年增长率将达到36%,比制造业、金融服务业、媒体和娱乐业增长率快6%~11%。

其中,互操作性(interoperability)是关键。医疗信息和管理系统协会(HIMSS)将互操作性定义为“不同信息系统、设备和应用程序(系统)在组织、区域和国家内以及跨越组织、区域和国家边界,以协调的方式访问、交换、集成和合作使用数据的能力,以及时和无缝地实现信息可移植性以及优化个人和全球人口的健康状况。”健康信息交换(HIE)是必要的,以电子方式在不同的医疗系统之间传输信息,才不会造成信息混乱或丢失。互操作性的目标是获得具有共同记录格式的通用数据集,供研究人员、决策者和监管者使用。这些数据集更易于合并和通用地分析,必须有一个基础设施来生成工具,帮助研究人员分析数据。

美国FDA有哨点计划(Sentinel Initiative),通过创建电脑程序分析电子医疗数据,帮助回答FDA的问题。而来自卫生数据科学和信息学观察(OHDSI)建议成立一个多方利益相关者的跨学科协作机制,旨在通过大规模分析发挥卫生数据的价值。

欧盟委员会目前致力于欧洲健康数据空间,为欧盟成员国健康数据的使用提供一个框架。正在支持绘制现有卫生数据登记册和其他数据源的地图,以建立共同的数据集,用于卫生研究和决策目的的交流。

趋势10:利用人工智能和高级分析

卫生保健信息和管理系统协会(HIMS)将人工智能定义为“能够执行通常需要人类智能的任务的计算机系统”。人工智能正在通过使用算法分析大量数据来学习如何在没有明确编程的情况下完成任务,从而对医疗保健产生重大影响。

真实世界研究中可用的证据(RWE)具有丰富性和多样性,包括来自医生的报告、上市后研究、病人登记和其他来源,这对传统的分析方法提出了挑战。机器学习技术和人工智能可提供更灵活的分析数据方式,并获得关于现实世界医疗实践和行为的洞察力,预测可能出现的结果。

目前有两种方法使用数据库和机器学习平台来分析RWE:观察病人证据以获得监管部门的批准和了解疾病(简称OPERAND)和RCT重复方法(RCT-DUPLICATE initiative,应用流行病学技术,使用前瞻性纵向保险报销数据进行随机、对照重复试验)。操作系统的目标是理解如何在监管环境中有效地使用现实世界证据。这项计划聚集了来自产业界、学术界、政府和其他方面的不同专家,利用Optumlabs数据库中未识别的临床和医保报销数据,为临床试验提供建议,并监督和复制临床试验。这是一个丰富的关联数据集,可用于广义或狭义的人口和独特子集的调查。RCT重复方法使用结构化的过程来设计RWE研究,模拟随机对照试验(RCTs)并比较结果。

REW透明度倡议报告了10个RWE研究的结果,模拟和评价抗糖尿病或抗血小板药物的心血管结果。

为了创建队列和研究变量,研究人员使用了AETION证据平台,相关软件使用专有的快速循环分析,将现实世界的数据转化为透明、可靠和可复制的RWE。

快速循环分析(rapid cycle analysis)是一种通过测试不同的治疗条件来快速评估项目组成部分有效性的技术,同时促进对员工持续反馈以支持项目的改进。

另一种人工智能支持的技术是“目标试验方法”(target trial approach),这种方法通过一些限制条件来分析数据,这些限制条件反映试验病人若参与RCT可能发生的情况。目标试验是随机研究的专门算法模拟(algorithmic emulations)。 


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