现任：东南大学医学院院院长，东南大学肾脏病研究所所长，东南大学首席教授（二级），国家重点研发计划首席科学家，主任医师，博士（后）导师

兼任：中华肾脏病学会副主任委员，中国肾脏生理学会副主任委员，中国研究型医院学会肾脏病学分会副主任委员，中国生物医学工程学会血液透析专业委员会副主任委员，华东地区肾病协会主任委员，国家自然科学基金委专家评审组成员等，Frontier Physiol副主编，20余种主要SCI收录期刊审稿人

荣誉：享受国务院政府特殊津贴，国家卫计委突出贡献中青年专家，江苏省突出医学成就奖获得者，江苏省卫生领军人才

研究方向：慢性肾脏病进展机制及其诊断生物标志物、血液透析并发症等。主持国家重点研发计划、国家自然基金重点、重大国际合作等重要课题30余项

发表著作：在Sci Advances, Cell Death Differ, JASN, KI等SCI收录论文200多篇，Elsevier全球高被引科学家，主编英文著作1部，中文专著6部，副主编、参编著作45部

获奖成果：国家科技进步二等奖1项，教育部自然科学一等奖等省部级科技成果一等奖3项，二等奖3项，其他政府成果奖11项，申请国家发明专利10项，授权专利5项

随着动态调整机制的确立，国家医保药品目录实现了医保基金的高效使用，持续为临床急需、安全有效、价格合理的新药好药“腾笼换鸟”。此外，医保谈判的常态化开展，更是大大加快了创新药纳入医保目录的速度。2021年版国家医保药品目录中，94种药品（目录外67种，目录内27种）谈判成功，总体成功率为80.34%。

值得注意的是，本次医保目录调整的新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别。在慢性肾脏病（CKD）常见并发症治疗领域，多款创新药榜上有名：治疗成人高血钾症的创新药环硅酸锆钠散作为新增药品跻身目录，用于治疗CKD引起的贫血的口服药物——低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）经过谈判成功续约。

两大CKD并发症用药保障升级

CKD是常见病和多发病，据中华肾脏病学会副主任委员、东南大学医学院院长、江苏省肾脏病临床研究中心主任刘必成教授介绍，全国流调结果显示，我国成人CKD患病率为10.8%，目前约有1.3亿患者。在高患病率的同时，CKD给患者造成的危害也不容小觑。刘必成教授指出，如果不及时发现并诊断治疗，CKD会进展至终末期肾衰，疾病发展过程中还会出现许多并发症，例如高血压、心衰、中风等心脑血管病变以及贫血和骨骼病变等。“CKD致残率高、致死率高，是严重危害人民健康的常见病。”

其中，肾性贫血是CKD包括透析人群常见的严重并发症之一。正常人肾脏能够产生促红细胞生成素，这与机体造血功能密切相关，但随着肾功能下降，机体产生促红素的能力亦随之下降，导致造血功能不足。此外，尿毒症毒素在体内积聚以及炎症反应，也会造成机体造血元素铁的利用障碍和铁缺乏等。刘必成教授坦言，过去CKD患者主要靠输血治疗贫血，近年来由于有了促红素以及相关制剂，特别是首个HIF-PHI的问世，让贫血治疗有了较大改观。

刘必成教授指出，HIF-PHI是我国在全球首批上市的1类创新药，在我国已有两年多的临床应用，疗效得到进一步印证。“HIF-PHI是口服药物，患者用药较为方便，HIF-PHI在进入医保后，将有更多患者有机会用上这个药，此次成功续约对广大患者而言当然是一个好消息。作为医务工作者，我们也为手中有更多、更有效的能够为患者服务的工具而感到高兴。”

高钾血症是CKD患者另一常见并发症，大约40%~50%的慢性肾衰病人会发生高钾血症，有的患者甚至会一年内多次反复发生。钾是人体内与生命活动密切相关的元素，参与维持酸碱平衡、能量代谢以及维持神经肌肉的正常功能。刘必成教授解释道，食物中的钾进入人体后主要通过尿液排泄，小部分经过肠道排泄，但随着肾功能衰竭，CKD患者排钾能力逐步下降，最终形成高钾血症。“高钾血症对人体有着非常严重的危害，轻者导致肌肉乏力，重者可导致严重心率失常或心脏骤停，临床应当积极防治。”

2019年12月，环硅酸锆钠散获批进入中国，为高钾血症患者提供了新的治疗手段。刘必成教授认为，作为治疗高钾血症的新药，环硅酸锆钠散可以长期口服，方便门诊病人应用，此次成功进入医保，能够进一步满足患者治疗的需要，确实是一件好事。”

医保目录提高小众病种用药保障

从今年医保药品目录调整的结果来看，针对罕见病等小众病种的用药数量显著增加。国家医保局在2021年版国家医保药品目录的政策解读中透露，本次调整，74个目录外新增药品涉及21个临床组别，其中，高血压、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用药20种，肿瘤用药18种，丙肝、艾滋病等抗感染用药15种，罕见病用药7种，新冠肺炎治疗用药2种，其他领域用药12种，患者受益面广泛。

事实上，国家医保局一直都在积极探索罕见病费用保障机制，切实提升罕见病保障水平。自2018年成立以来，国家医保局已连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新药、好药纳入了目录，通过目录调整实现了用药保障范围不断扩大和结构优化。截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。

在业内看来，将更多临床价值高、经济性良好的罕见病等小众病种用药纳入医保目录，对提升药品可及性和用药公平性意义重大。刘必成教授指出，党和政府一直非常关心老百姓的健康。我国是人口大国，疾病治疗负担重，此前医保基金优先关注的是大病、常见病，像肿瘤、高血压、糖尿病等这类疾病。而罕见病、少见病种患病人群相对较少，市场用量小、研发难度大、成本高，上市后价格往往较为高昂，未被纳入医保，这部分人群就无法享受到医学科技进步带来的益处。“国家及时地把这些药物纳入医保目录，意义十分重大，它让全体人民共享国家社会经济进步带来的好处，肯定会受到人民的支持。”

创新药进基药目录是应有之义　

与医保药品目录的重要性相同，超过三年均未进行调整的基药目录同样备受业界期待。基本药物是满足疾病防治基本用药需求，适应现阶段基本国情和保障能力，剂型适宜，价格合理，能够保障供应、可公平获得的药品，其调整牵涉的患者利益甚广。2021年11月，国家卫健委正式对《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》公开征求意见，意味着基药目录调整箭在弦上。

国家卫健委相关负责人此前曾介绍，国家基本药物目录会基于多个方面的主要因素调整完善，而其中之一便是更加注重临床需要，突出药品临床价值，强调目录实行动态调整，对新审批上市、疗效有显著改善且价格合理的药品，可适时启动调入程序。以此来看，这次新晋医保的环硅酸锆钠散、成功续约的HIF-PHI等创新药物调入基药目录也是应有之义。

在刘必成教授看来，好药、新药理应尽快让广大患者受益，但同时我国正在建设创新型国家，保护医药创新主体的积极性也很重要。“新药研发过程极其不易，从上万种化合物中筛选，国际上基本是要用10亿美元、10年时间才能最后成功研发出一个新药，所以新药研制成本十分高昂”。我国目前在新药研发方面要突破“卡脖子”瓶颈，需要营造鼓励创新药研制的良好氛围，既要让老百姓吃得起好药，又要让市场创新主体有意愿研发好药，形成良性循环，才能更好地促进医药产业发展，造福广大患者。”

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