发布时间:2022-01-04 17:09:12作者:章乐来源:医药经济报
现任:东南大学医学院院院长,东南大学肾脏病研究所所长,东南大学首席教授(二级),国家重点研发计划首席科学家,主任医师,博士(后)导师
兼任:中华肾脏病学会副主任委员,中国肾脏生理学会副主任委员,中国研究型医院学会肾脏病学分会副主任委员,中国生物医学工程学会血液透析专业委员会副主任委员,华东地区肾病协会主任委员,国家自然科学基金委专家评审组成员等,Frontier Physiol副主编,20余种主要SCI收录期刊审稿人
荣誉:享受国务院政府特殊津贴,国家卫计委突出贡献中青年专家,江苏省突出医学成就奖获得者,江苏省卫生领军人才
研究方向:慢性肾脏病进展机制及其诊断生物标志物、血液透析并发症等。主持国家重点研发计划、国家自然基金重点、重大国际合作等重要课题30余项
发表著作:在Sci Advances, Cell Death Differ, JASN, KI等SCI收录论文200多篇,Elsevier全球高被引科学家,主编英文著作1部,中文专著6部,副主编、参编著作45部
获奖成果:国家科技进步二等奖1项,教育部自然科学一等奖等省部级科技成果一等奖3项,二等奖3项,其他政府成果奖11项,申请国家发明专利10项,授权专利5项
随着动态调整机制的确立,国家医保药品目录实现了医保基金的高效使用,持续为临床急需、安全有效、价格合理的新药好药“腾笼换鸟”。此外,医保谈判的常态化开展,更是大大加快了创新药纳入医保目录的速度。2021年版国家医保药品目录中,94种药品(目录外67种,目录内27种)谈判成功,总体成功率为80.34%。
值得注意的是,本次医保目录调整的新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求,共涉及21个临床组别。在慢性肾脏病(CKD)常见并发症治疗领域,多款创新药榜上有名:治疗成人高血钾症的创新药环硅酸锆钠散作为新增药品跻身目录,用于治疗CKD引起的贫血的口服药物——低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)经过谈判成功续约。
两大CKD并发症用药保障升级
CKD是常见病和多发病,据中华肾脏病学会副主任委员、东南大学医学院院长、江苏省肾脏病临床研究中心主任刘必成教授介绍,全国流调结果显示,我国成人CKD患病率为10.8%,目前约有1.3亿患者。在高患病率的同时,CKD给患者造成的危害也不容小觑。刘必成教授指出,如果不及时发现并诊断治疗,CKD会进展至终末期肾衰,疾病发展过程中还会出现许多并发症,例如高血压、心衰、中风等心脑血管病变以及贫血和骨骼病变等。“CKD致残率高、致死率高,是严重危害人民健康的常见病。”
其中,肾性贫血是CKD包括透析人群常见的严重并发症之一。正常人肾脏能够产生促红细胞生成素,这与机体造血功能密切相关,但随着肾功能下降,机体产生促红素的能力亦随之下降,导致造血功能不足。此外,尿毒症毒素在体内积聚以及炎症反应,也会造成机体造血元素铁的利用障碍和铁缺乏等。刘必成教授坦言,过去CKD患者主要靠输血治疗贫血,近年来由于有了促红素以及相关制剂,特别是首个HIF-PHI的问世,让贫血治疗有了较大改观。
刘必成教授指出,HIF-PHI是我国在全球首批上市的1类创新药,在我国已有两年多的临床应用,疗效得到进一步印证。“HIF-PHI是口服药物,患者用药较为方便,HIF-PHI在进入医保后,将有更多患者有机会用上这个药,此次成功续约对广大患者而言当然是一个好消息。作为医务工作者,我们也为手中有更多、更有效的能够为患者服务的工具而感到高兴。”
高钾血症是CKD患者另一常见并发症,大约40%~50%的慢性肾衰病人会发生高钾血症,有的患者甚至会一年内多次反复发生。钾是人体内与生命活动密切相关的元素,参与维持酸碱平衡、能量代谢以及维持神经肌肉的正常功能。刘必成教授解释道,食物中的钾进入人体后主要通过尿液排泄,小部分经过肠道排泄,但随着肾功能衰竭,CKD患者排钾能力逐步下降,最终形成高钾血症。“高钾血症对人体有着非常严重的危害,轻者导致肌肉乏力,重者可导致严重心率失常或心脏骤停,临床应当积极防治。”
2019年12月,环硅酸锆钠散获批进入中国,为高钾血症患者提供了新的治疗手段。刘必成教授认为,作为治疗高钾血症的新药,环硅酸锆钠散可以长期口服,方便门诊病人应用,此次成功进入医保,能够进一步满足患者治疗的需要,确实是一件好事。”
医保目录提高小众病种用药保障
从今年医保药品目录调整的结果来看,针对罕见病等小众病种的用药数量显著增加。国家医保局在2021年版国家医保药品目录的政策解读中透露,本次调整,74个目录外新增药品涉及21个临床组别,其中,高血压、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用药20种,肿瘤用药18种,丙肝、艾滋病等抗感染用药15种,罕见病用药7种,新冠肺炎治疗用药2种,其他领域用药12种,患者受益面广泛。
事实上,国家医保局一直都在积极探索罕见病费用保障机制,切实提升罕见病保障水平。自2018年成立以来,国家医保局已连续4年每年一次动态调整医保药品目录,累计将507种新药、好药纳入了目录,通过目录调整实现了用药保障范围不断扩大和结构优化。截至目前,国内共有60余种罕见病用药获批上市,其中已有40余种被纳入了国家医保目录,涉及25种疾病。
在业内看来,将更多临床价值高、经济性良好的罕见病等小众病种用药纳入医保目录,对提升药品可及性和用药公平性意义重大。刘必成教授指出,党和政府一直非常关心老百姓的健康。我国是人口大国,疾病治疗负担重,此前医保基金优先关注的是大病、常见病,像肿瘤、高血压、糖尿病等这类疾病。而罕见病、少见病种患病人群相对较少,市场用量小、研发难度大、成本高,上市后价格往往较为高昂,未被纳入医保,这部分人群就无法享受到医学科技进步带来的益处。“国家及时地把这些药物纳入医保目录,意义十分重大,它让全体人民共享国家社会经济进步带来的好处,肯定会受到人民的支持。”
创新药进基药目录是应有之义
与医保药品目录的重要性相同,超过三年均未进行调整的基药目录同样备受业界期待。基本药物是满足疾病防治基本用药需求,适应现阶段基本国情和保障能力,剂型适宜,价格合理,能够保障供应、可公平获得的药品,其调整牵涉的患者利益甚广。2021年11月,国家卫健委正式对《国家基本药物目录管理办法(修订草案)》公开征求意见,意味着基药目录调整箭在弦上。
国家卫健委相关负责人此前曾介绍,国家基本药物目录会基于多个方面的主要因素调整完善,而其中之一便是更加注重临床需要,突出药品临床价值,强调目录实行动态调整,对新审批上市、疗效有显著改善且价格合理的药品,可适时启动调入程序。以此来看,这次新晋医保的环硅酸锆钠散、成功续约的HIF-PHI等创新药物调入基药目录也是应有之义。
在刘必成教授看来,好药、新药理应尽快让广大患者受益,但同时我国正在建设创新型国家,保护医药创新主体的积极性也很重要。“新药研发过程极其不易,从上万种化合物中筛选,国际上基本是要用10亿美元、10年时间才能最后成功研发出一个新药,所以新药研制成本十分高昂”。我国目前在新药研发方面要突破“卡脖子”瓶颈,需要营造鼓励创新药研制的良好氛围,既要让老百姓吃得起好药,又要让市场创新主体有意愿研发好药,形成良性循环,才能更好地促进医药产业发展,造福广大患者。”
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