呼唤罕见病药 新型定价模型

12月3日，国家医保局正式发布新版医保目录，高值罕见病药物诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片等首次参与医保谈判并出现在调整后的医保目录中,引起广泛关注。前者既是全球首个脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物，也是国谈以来首次被纳入目录的高值罕见病药物；而后者作为全球首个且目前唯一一个用于改善多发性硬化（MS）患者步行功能障碍的药物更是在递交上市许可申请当年即获批，获批当年即被纳入医保目录。国家高度重视罕见病药物的可及性，今年就有7个罕见病药物谈判成功进入医保，此举必将为更多罕见病患者带来希望。

一直专注创新罕见病药物研发的南京应诺医药董事长郑维义博士表示，“越来越多的罕见病药物通过谈判进入医保目录，罕见病药物可及性将大大提升，有利于创新药快速商业化回笼资金支持企业可持续性创新。”

需注重经济类政策续航

针对高值罕见病药物通过大幅降价谈判进医保，业内有不同声音。加上今年4月有一款罕见病药物突然出现断供，如何在保障可及性与保证创新药企业拥有合理利润之间取得平衡成为各界需要理性面对的现实考题。

对此，郑维义表示，“高值罕见病药物进医保当然是好事，但就个案而言，像诺西那生钠这类创新罕见病药物以大幅度降价的方式进入医保，更多体现的是企业的一种市场策略。SMA已有三款创新药物上市，包括诺华的基因治疗和罗氏的小分子创新药，加上SMA患者人群数量相对较多，国内患者有近3万人，通过优先进医保放量抢占市场先机，对竞品会有很大冲击。”

但他话锋一转，“这并不表示罕见病药物大降价对创新有利”。原因有二：一是跨国企业的罕见病药物在海外市场价格很高，且已在全球销售多年，利润丰厚。在中国，他们不需要更多考虑研发成本，只要把生产成本控制好就有降价的空间。但国内创新企业开发罕见病药物“九死一生”，一个成功项目都是在多个失败项目基础上开发出来的，因此在价格上不能按照仿制药的定价逻辑只看生产成本，罕见病药物亟待建立新的价格模型。二是与SMA不同的是，很多罕见病在国内仅有上千或上百位患者，如果这些创新罕见病药物没有体现出应有的价值，投资者就不会愿意投资，创新企业也不愿立项，当罕见病药物市场都是进口药时，进口药就更加没有降价的动力。“因此，有了药审改革和医保谈判政策的支持，还应在经济配套政策上给企业助力，如在税收、准入等政策上形成合力，通过税收政策或临床试验费用可用于抵税等财税政策鼓励企业发展罕见病药物，让企业看到希望。同时设立国家罕见病基金，成立重大专项保障罕见病药物创新升级。”

值得注意的是，目前我国获批上市的罕见病新药多数为进口药物。包括今年获批的富马酸二甲酯、氨吡啶、美泊利珠单抗等。事实上，要提高罕见病药物的可及性，需要鼓励更多国内创新企业参与开发和竞争。

多层次保障体系激发活力

近日，Recordati以8.47亿美元将4款罕见病及相应创新治疗产品组合收入囊中。2018年，武田斥资650亿美元收购夏尔以来，全球制药巨头纷纷涌入罕见病市场。AZ豪掷390亿美元收购Alexion。默沙东近日以115亿美元收购手握罕见病明星在研药的企业。

北海康成、琅铧医药、锦篮基因等国内企业也在布局。12月6日，琅钰集团和Rhythm宣布达成独家许可协议，双方携手在中国市场开发和商业化用于治疗一系列罕见遗传性肥胖疾病的药物。这些企业领跑罕见病领域很重要的一个原因是多层次保障体系的建立。

以广东为例，该省罕见病诊疗协作网牵头医院已有24家协作医院。广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任、广东省医学会罕见病学分会主委刘丽表示，“医保、商保及社会救助、慈善捐赠等多层次保障体系建立支撑罕见病患者家庭，如叠加商业补充保险‘穗岁康’，SMA患儿第一年使用诺西那生钠注射液6支，只需自付约6万元，第二年以后的费用可降至2万元左右。药物可及性大大加强。”不过，让刘丽感到痛心的不是无药可医，而是明明有药可医，却因不积极参与多层次保障体系，导致高昂费用让许多患儿家庭望而却步。

也有专家称，“保障体系的完善也会激励企业创新。罕见病相关基础研究不足，加上罕见病临床研发经验有限，CDE正在计划着手推进《罕见病药物临床研发技术指导原则》，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。研究者还可能对罕见病研究挑战估计不足，包括缺乏技术数据的支撑、对临床试验的受试者招募和随访的困难估计不足、对疾病知识不了解导致不太重视PD指标开发、对疾病自然史了解有限导致受试者选择出现偏差等。在多重保障体系的推动下，产业链生态就会形成反向作用力，推动创新层面的突破。届时，罕见病药物格局将重塑。”

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