全球新药研发动力强劲

Ⅱ期成功率下降预警

近年来，全球医药产业呈现出稳健发展的势头，新的药物作用靶标以及新的治疗方式不断被发现和应用。尤其是新冠肺炎在2020年以来发展成为全球性公共卫生事件，使得2021年全球新药研发呈现出新特点。

截至2021年1月，全球在研新药数量为18582个，与2020年的17737个相比，同比增幅为4.76%。

在研新药新增4730种，增速放缓

　　

从2001-2021年数据看，全球在研新药数量保持增长态势。不过，2021年全球在研新药数量增幅为4.76%，增幅仅为2020年（9.62%）的一半，介于2018年（2.66%）和2019年（5.99%）之间。

从增量情况看，2021年全球在研药物数量增加845个，较2020年（增量为1556个）有较为明显的下降。但这并不意味着进入市场的新药数量明显减少。

经检索，2020年新增了5544种新药，而2019年新增药物数量为4730种。2020年用于治疗或预防新冠肺炎的新疗法和新疫苗数量为798种，如果不考虑新冠肺炎治疗药物数量的影响，在新冠肺炎疫情出现前后，全球在研新药增加数量并未出现明显变化。因此，从现有数据看，尚无证据表明新冠疫情对制药研发行业产生了显著影响，行业发展动力仍然是强劲的。

在研药物数量的增加，在一定程度上反映出药品研发领域的热度。但是，由于这些药物大多数仍处于上市前的研究阶段，因此，更多候选药物并不意味着更多品种可以跨越药品研发过程中存在的种种障碍，并最终通过注册审评从而成功上市销售。在某些研发靶点或治疗领域，新药品种资源过于集中，产品管线过于拥挤，也可能带来更大的失败可能。

4744种在研药物“终止”或“未报告开发情况”

　　　

从制药研发流程来看，新药研发可分为三个阶段：首先，通过临床前研究发现并确认候选药物；其次，通过临床研究验证候选药物的有效性和安全性；最后，顺利通过注册及上市环节，最终实现候选药物的临床价值。

对比2021年和2020年处于不同研发阶段的在研药物规模可以发现，所有阶段的在研药物数量均有不同程度的增长。其中，处于临床前研究阶段的药物数量变化尤为明显，2021年处于该阶段的药物数量为10223个，较2020年（9646个）增加了577个，同比增幅为6%，但与2020年13.2%的增幅相比，增速有所下滑。

2021年，处于临床前研究阶段的药物与2020年处于该阶段的药物存在明显不同。在2021年新增的5544种新药中，大多数药物处于临床前研究阶段，但有4744种药物被确认为“终止”或“未报告开发情况”的状态。

Ⅱ期转入Ⅲ期效率低，Ⅱ期失败需重视

　　

处于临床研究阶段（包括Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期临床阶段）和上市阶段的在研药物数量呈增长态势，在研药物数量分别为6452个和1337个，同比增幅分别为3.6%和1.0%；处于注册阶段的在研药物数量出现了明显上升，在研药物数量为150个，增幅为15.4%；处于注册前的在研药物数量则呈现小幅增长，在研药物数量为267个，同比增幅为8.5%。

处于上市阶段的在研药物，一般是指开发新的治疗领域或增加新的适应症的已上市药物，如果没有进一步的研发进展，则被视为完全上市的药物，会从该类别中移出并不再进行统计。

对处于临床研究阶段的在研药物数据进一步分析后发现，2021年处于Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期临床研究阶段的药物数量分别为2676个、2747个和1029个，增幅分别为6.4%、2.0%和0.9%。其中，处于Ⅰ期阶段的药物数量增幅相对明显，高于在研产品的整体增速，2019年和2020年该类药物增幅分别为7.2%和10.3%；处于Ⅱ期阶段的药物数量增幅有所下降，低于2020年该类药物4.6%的增幅；处于Ⅲ期阶段的药物数量基本无变化。

对2010～2021年临床数据的进一步分析发现，处于临床Ⅰ期和Ⅱ期研究阶段的药物数量表现出增长趋势，但处于临床Ⅲ期研究阶段的药物数量在过去十年中保持稳定。

虽然临床Ⅰ期、Ⅱ期的药物数量出现了一定增长，但这种增长势头并未在临床Ⅲ期延续。从临床Ⅱ期进入Ⅲ期存在转化率过低的现象，意味着越来越多药物在临床Ⅱ期遭遇了失败，并在Ⅱ期临床研究过程中被终止，导致最终进入临床Ⅲ期的药物数量十分有限。

短暂停滞及迷茫之后，积极作用将显现

　　

对不同治疗领域处于活跃状态的临床试验数量进行统计分析后发现，药物研发重点主要集中在肿瘤领域，正在开展的临床试验数量超过15400项，其中，临床Ⅱ期试验数量约为6500项。中枢神经系统相关的临床试验数量排名第2位，约为5400项。受新冠肺炎疫情影响，感染性疾病相关的临床试验数量约为4700项，居第3位。

与新冠病毒相关的临床试验涉及治疗药物、疫苗或支持性疗法，试验数量已超过4000项。其中，大约2000项试验正在进行中，另有1600项试验正在准备中。如按照国家统计，美国将再次位居榜首，拥有超过800项临床试验。如按照地区统计，亚洲地区将升至第1位，试验数量超过1200项。按照阶段进一步细分：临床Ⅰ期（488个）；临床Ⅰ/Ⅱ期（248个）；临床Ⅱ期（1696个）；临床Ⅱ/Ⅲ期（340个）；临床Ⅲ期（828个）；临床Ⅲ/Ⅳ期（340个）；临床Ⅳ期（351个）。这些临床试验均为一年多前刚刚出现。

从现有数据看，新冠肺炎全球大流行对新药研发产生了一些影响，但并未像有些业内人士担心的那么严重。与简单的研发领域转移相比，在经历短暂的研发停滞及迷茫之后，也带来了更多积极的影响。新冠肺炎流行将促进疫苗方面的研究工作，其积极作用也会在未来许多年后显现出来。临床研究中的在研药物数量，将是未来几年中值得密切关注的数字。

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