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三问罕见病江湖 优先级问题、支付困境何解?

发布时间:2021-11-29 14:04:42作者:郑德胜来源:医药经济报

三问罕见病江湖

优先级问题、支付困境何解?


一年一度的医保谈判进入常态化。在谈判进入倒计时的阶段,罕见病的各种新闻也随之增多,具体要求不外乎“将具体罕见病药物纳入医保覆盖,减轻病人负担”。看似自洽的逻辑背后,隐藏着制药企业的逐利冲动,甚至并不适合于国内经济水平。

而想要深入理解罕见病的江湖,必须深入了解支持罕见病药物研发的特殊环境,罕见病的商业推广模式,以及中国特殊国情下的具体考量。


A  罕见病江湖

[问题1]孤儿药市场爆发动力?“副作用”?

全球罕见病药物市场爆发的背后,是资本与政治的双重推动。

2020年,美国FDA新获批的创新药物中,58%是孤儿药资质产品。与传统治疗领域相比,罕见病药物研发能够凭借相对廉价的研发成本与优待性的快速审评路径,让研发企业更容易获得重磅回报。

以美国为例,自上世纪80年代“孤儿药法案”出台以来,一系列法律法规都在激励药企在罕见病领域积极研发,孤儿药审评的特殊待遇让新药上市门槛逐步降低。此外,还有临床试验税收减免、延长市场独占期等举措。很多跨国制药巨头纷纷成立了面对罕见病研发的团队。

如果昂贵的孤儿药得不到市场的认可,那么仅凭借药品快速上市也难免后继无力。毕竟孤儿药的特点是获客成本高、制药成本大、目标人群狭窄,这些特征直接导致孤儿药领域基本不具备值得商业开发的获利潜力。

而在欧美国家,不透明的价格机制和政治角力彻底改变了孤儿药的市场估值。由于患者团体和学术组织的积极游说,孤儿药和罕见病的社会认知度不断提高,政府和保险公司已然成为被道德勒索的对象。特别是最近几年,FDA快速审评通过上市的新药,往往未经充分论证便以“患者利益”为名纳入报销范围。快速增长的背后,隐藏着海量本该更有效率使用的医保救命钱。

罕见病一旦纳入医保报销,便形成事实上的垄断。因为患者群体极小,市场容量只能容纳1~2家企业的创新药,只要疗效能够接受,患者就很少更换药物。饱和的市场会阻止新进企业投入研发,因为即使开发出疗效相似的产品,那些已经收回前期研发成本的企业可以立即降价,令后来者的研发投入血本无归而被逐出市场。这种现象在小适应症的疾病领域反复出现,罕见病也不例外。

[问题2]优先级被“绑架”?医疗预算被虚耗?

尽管学术界公认的罕见病至少有数百种,我国第一批罕见病目录也包含了高达121种罕见病,但媒体关注的往往只是法布雷病、重症肌无力、脊髓性肌萎缩、黏多糖贮积症等少数几个有针对性天价药物的疾病。这些“明星”罕见病的另一面,则是众多缺乏商业利益的罕见病患者(比如Castleman病、血友病、马凡综合征等)往往长期得不到足够重视。

同许多人的认知相反,罕见病药物往往缺乏严格的临床证据表明其安全性和有效性。以曾经引起巨大争议的杜氏重症肌无力的外显子跳跃疗法为例。这个药品在FDA审评时引起巨大的争议。由于其贫乏的临床获益和潜在的安全风险,专家咨询委员会投票拒绝批准该药物。但FDA依然批准该药有条件上市,仅仅凭借一项25名患者的小型临床试验显示该药在长达一年的时间内仅让肌营养不良蛋白(一种生物标记物)上升1%,缺乏患者实质性获益的证据。

社会议程优先级基于药品商业推广前景确定,而不是以疾病的严重程度和疗法的临床价值为标准,会不断消耗公众对罕见病群体的同情和有限的医疗预算。

目前,在公共舆论空间的讨论中,关键问题被简化为“是否需要覆盖某个罕见病药物?”以及“是否应该坐视罕见病患者受折磨和过早死亡?”这样的暗含价值判断的论述;而不是“除了罕见病以外,是否有对社会更有价值的卫生投资领域?”以及“如果过多投资罕见病领域,是否可能造成医疗经费的无效使用?”这样的从经济学层面更具客观色彩的表述。

[问题3]第三方买单,缺乏有效价格谈判的动力?

罕见病药物覆盖模式方面,个人自费仅占欧美发达国家医疗市场约5%的比重,无法支撑罕见病用药与医疗。欧美国家普遍采用商业保险和社会医疗保险支付巨额医疗费用。

第三方付款的模式下,患者不需要支付绝大部分医疗费用,对价格变得不敏感。而保险公司只要能够将医疗费用以保费的形式转嫁给健康人群和他们的雇主,就会缺乏进行有效价格谈判的动力。

而一旦罕见病药物进入医保目录,将其调整出局就会面临巨大的政治成本和舆论压力,很多情况下会在有组织的患者群体的反对下迅速“流产”。

因此,如果罕见病用药要进入医保覆盖范围,必须在首次谈判时预设较大的降价空间,避免对社会共同拥有的医保基金造成极大占用。

去年的医保准入谈判后,共有7个罕见病用药被纳入医保目录,覆盖肺动脉高压、肢端肥大症、多发性硬化症、特发性肺纤维化、亨廷顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化等疾病领域。


B  破局对策

综上所述,目前亟需考虑的是:与其他罕见病领域的用药相比,关注度高的疾病是否源于企业和舆论支持的流量和热度?纳入医保的价格昂贵的孤儿药,所涉及的疾病是否为全治疗疗程费用和照护费用最高的罕见病?天价的针对性药物,疗效是否尽如人意?

此外,还需要考虑:医保准入的药品能否有效改善罕见病患者的预后?这些罕见病的疾病负担是否高于其他未纳入医保目录的疾病类型?

笔者认为,可从以下4个方面着手解决罕见病江湖的难题:

1. 系统性评估、优先级分析   

首先,独立于政府和商业机构的第三方,有必要对罕见病的流行病学数据、经济负担和治疗现状进行系统性评估和优先级分析。

中国罕见病人口众多,分布水平不同,经济负担能力也是大相径庭。罕见病领域的诊疗同其他卫生领域一样,面临着资源的限制,以及有限的医疗预算与趋高的医疗需求之间的永恒矛盾。

针对患者受累人群、疾病负担指标和治疗现状进行的系统性分析,能够找出有限投入下最大化健康产出的平衡点。这将有利于那些缺乏关注的罕见病人群(比如乙型血友病人群)得到更大的关注和政策倾斜,也有助于在罕见病与非罕见病治疗领域达到一个社会各界能够接受的动态平衡。

优先投资领域的确定应该是公众广泛参与的,而不是简单地划定一个1%~2%的比例。具体的罕见病领域投入需要接受专家论证与民众公开质询。否则,尽管单个罕见病每年不到1亿元的支出看似能够负担,但仅受惠数百名患者;而多达数千种罕见病迟早将所有医保基金预算消耗殆尽。

2. 遏制地方罕见病保障“抢跑冲动”   

其次,需要遏制住地方政府通过省级统筹,在罕见病保障领域“抢跑”的冲动。

近段时间以来,部分医保资金池较为充裕的地区,以及通过普惠城市险短期节余较多险金的城市纷纷上马,将罕见病药物优先纳入地方采购范畴。这种做法与国家逐步消化省级医保目录、建立健全国家统一制定国家基本医疗保险药品目录的趋势背道而驰。

这实质上是政策层面的“跑冒滴漏”,发展下去会形成罕见病领域的碎片化地方市场。而企业通过在地方优先使用,可逐渐消解医保谈判中政府的优势地位,最大化攫取利润。

此外,地方政府应该摒弃“罕见病花小钱办大事”的理念。事实上,罕见病药物研发成本低、套利空间大、退出成本高,理应在“全国一盘棋”的协调下进行。

3. 不要只盯药物,全流程、全生命周期的患者管理更重要  

对于罕见病,药物之外,全流程、全生命周期的患者管理是更加重要的方面。药物可及性问题并非罕见病领域最关切的问题。

目前已在我国上市且有适应症的50余种罕见病药品中,已有40余种纳入了国家医保药品目录。可以说,符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围,各级财政和社会团体也为贫困罕见病患者提供了医疗救助、慈善帮扶等多方面的解决渠道。

然而,罕见病诊疗的瓶颈更表现在疾病早期诊断、非药物干预、家庭心理支持和临终关怀等方面。这些问题的解决有赖于专业多学科医疗团队和社会各方力量的协同,需要数年如一日的积累,而不是靠冲动性地将美国医疗保险都没有纳入的罕见病药品调入地方医保目录就能够解决的。

4. 开发风险共担的新型合作体系  

医保需要改变单纯购买的模式,需要创造性地开发风险共担的新型合作体系,让企业承担患者治疗失败的风险。

罕见病的创新药品大部分早已收回前期成本,并不存在必须要在中国市场盈利的问题。即使是专注于罕见病研发的内资企业,也应当着眼于去海外市场竞争市场溢价,而不是以保护国企为由觊觎筹资能力进入平台期的医保基金。

每个国家的药物准入政策和定价原则并不相同。我国由于巨大的统一市场和与西方国家迥异的医保筹资体系,国内价格一般不会纳入其他国家的国际参考价格中。让企业为治疗不符合预期的患者买单,不但有助于建立适合中国国情的罕见病队列,以及动态监测疾病的发病率、死亡率和治疗效果,也有助于企业将更多资源投入患者的全程疾病管理中,医保资金的使用也将得到更好的监管。


总结<<<


在城乡居民医保人均筹资仅800元左右的现实下,我国的医疗保障依然只能保基本。基本医保注定无力承受部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药,商业保险和社会援助远未成形,破局之道在于系统性的优先级确定与疗效评估体系。


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