本土创新药准入路径趋向多元

真实世界研究风起

医保目录调整工作进入最后测算阶段。11月中旬，新一轮医保谈判如期启动，不少企业代表已提前出发备战。目前进入拟谈判环节的110个西药中，进口药有52个。国谈成为创新企业马力全开提升用药可及性的最佳路径之一。

此外，在国内尚未获批上市的进口创新药，通过海南博鳌乐城“先行先试”的创新准入政策，加快服务中国患者的步伐。如全球首款降胆固醇新药Inclisiran去年底在欧盟获得上市批准，今年7月就在博鳌乐城先行先试。近日，诺华等多家跨国药企与乐城先行区深化合作，开展真实世界数据研究体系。目前，药品准入途径不断创新，国家正着手推动粤港澳大湾区先行先试的落地及城市惠民保政策与示范区的联动以扩大先行先试效应。同时，从泽布替尼到国产PD-1出海，再到维迪西妥单抗创下26亿美元的海外授权费用新高，本土创新药呈现出多点爆发式崛起。

国内外新药开发趋势点燃了真实世界研究领域全新的合作与实践，并将改变格局。

深挖真实世界里的应用潜力

继司库奇尤单抗等创新产品和方案进入乐城先行区平台后，诺华今年又有3款重磅创新药探索先行先试。用诺华集团（中国）总裁贝德年（Dan Brindle）的话说,“真实世界政策推进研究和真实世界数据应用试点加速了全球创新肿瘤药物引入中国。结合创新药使用并提供创新诊断、治疗解决方案满足更多患者临床需求；深度探索创新商保与支付模式，提高患者对创新药物和诊疗方式的可及性。”他表示，诺华计划在2024年实现超过90%的中国新药注册申请与全球同步。

国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室今年10月已经落成。乐城先行区通过“先行先试”特许政策已经引进了超过170种新药和新器械，并产生了大量的真实世界数据。创奇健康研究院执行理事长蔡江南表示，“真实世界数据有利于通过临床研究与科研合作带动‘产学研’联动，创新药物新生态应以真实世界研究为抓手。”

如石药集团的马来酸左旋氨氯地平片2003年在国内上市，积累了大量的临床数据。2013-2017年开展了与原研苯磺酸氨氯地平在高血压治疗中的比较研究。真实世界数据表明：前者可明显降低成本29%，不良反应发生率更低。2019年其最终临床数据获得美国FDA完全认可，且不需额外开展其他临床试验，成为我国首获美国FDA完全批准上市的创新药。“真实世界的数据研究对国内创新药‘走出去’具有重要意义。”专家称，真实世界涉及临床价值、经济价值、患者价值、社会价值等多维度的价值评估，但真实世界研究并不能替代随机对照试验，两者应相互配合，提高研发效率。

创新药普拉替尼胶囊2020年9月获美国批准，当月便实现乐城同步落地应用。该药次月进博鳌乐城药品临床真实世界数据应用试点，并成为首个使用乐城真实世界数据辅助临床评价获批的药品，2021年3月被附条件批准上市。蔡江南表示，“真实世界数据在临床研究与转化的实践应用可促进‘政产学研用”深入融合，与传统临床试验相互补充，综合形成完整的证据链，促进创新药物更好地服务临床。”

创新准入路径，重塑新药格局

真实世界研究的方兴未艾，受到监管部门的高度重视，也引起业界的普遍关注。而出现这一新潮流，润滑剂是新药的准入路径正在多元化。除2016年至今对符合条件的创新药进行医保目录准入谈判外，更多药企在试水“乐城医疗先行区准入”“城市普惠保险”等多种商业化路径。2020年，第三代治疗ALK阳性非小细胞肺癌的口服靶向药洛拉替尼落地博鳌恒大国际医院，从而让患者获益。“三年来，乐城药械政策从1.0升级为3.0，实现了从‘患者等药’到‘药等患者’的转变。”博鳌恒大国际医院叶刚教授表示，洛拉替尼填补了国内肺癌治疗领域的空白。

正是这样的变化，给药品格局带来新风向。中国药学会和中国医疗保险研究会近日联合发布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》显示，通过对国内804家样本医院统计分析，2021年第一季度抗肿瘤药物的使用量比2015年第一季度增加了126.6%。此外，单克隆抗体、蛋白激酶抑制剂从2019年开始陡增，而抗代谢、植物生物碱等传统化疗药物的使用量从2019年开始迅速下降。

尤其是“双通道”政策加速了格局的重构。华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊表示，近两年创新药在DTP药店的销售占总销售额的比重超过90%。从能力需求角度来看，“双通道”政策对厂商、零售药店在网络布局、冷链管理、盈利能力分析等专业化、信息化及数字化方面都提出了更高的要求。

新药不断推出，也带来了市场布局的调整。安斯泰来大中华商业区总经理滨口洋称，“我们在华战略架构进行了全面升级，中国医药健康市场正经历着飞速发展变化，这要求企业不断提升经营效率以保持行业竞争力与协作力，为自身全产业链发展注入新动能。”

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