Myosana Therapeutics：专注开发非病毒载体的基因疗法

Myosana Therapeutics由华盛顿大学Stan Froehner教授于2018年创立，其非病毒平台可以克服病毒载体包装的基因不能过大和AAV载体的免疫反应问题。为了让基因载体靶向肌肉，该公司开发出一种针对特定肌肉蛋白的抗体，这种抗体可与肌肉细胞结合，并将链接到抗体上的基因传递到骨骼肌和心肌中。

目前已有的杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法是使用AAV病毒载体，将微抗肌营养不良蛋白（micro-dystrophin）转基因转染给体内细胞。但AAV治疗DMD仍然存在许多挑战，包括基因大小的限制、免疫原性导致无法实现重复给药，以及缺乏组织靶向性等。

DMD的病因是dystrophin突变，而dystrophin基因是人类基因组中最大的基因之一。AAV病毒携带的基因一般限制在5千碱基（kb）以内，而dystrophin基因含14kb，这意味着只有三分之一的dystrophin基因可以插入到AAV载体中。这些微肌营养不良蛋白只能部分改善肌肉功能，而Myosana公司的技术能够将全长dystrophin基因递送到肌肉组织。

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