今年，美国FDA已经做出了几项重要的监管决定，但关键药物的审查仍在进行中，包括近10年才推出的一款针对多发性骨髓瘤的新的细胞疗法、首个治疗侏儒症的药物，以及有潜在价值的抑郁症治疗方法。

强生公司：cilta细胞治疗多发性骨髓瘤

今年年初，百时美施贵宝公司及其合作伙伴Bluebird生物公司的Abecma（idecabtagene vicleucel）成为第一个获准治疗多发性骨髓瘤的癌细胞疗法。紧随其后的是另一对伙伴强生和Legend生物科技公司，它们类似的竞争性治疗方法cilta-cel将很快推向市场。

与Abecma一样，cilta-cel也是针对癌细胞过度表达的蛋白BCMA的新兴治疗类别之一。虽然这两种药物都被证明非常有效，可缓解经多次治疗仍有进展患者的血癌症状，但强生和Legend的治疗可能更有优势。

在支持Abecma批准的研究中，72%的患者对治疗有应答，1/3的患者病情缓解。虽然很难在各个试验中对药物进行比较，但强生和Legend的关键研究中，98%的患者有应答，80%的患者治疗一年半后病情缓解。

FDA预计将在11月29日前做出决定，可能引发两对伙伴之间的商业战。更多的竞争或将随之而来，再生元、艾伯维以及其它几家公司，包括强生公司本身，都将在晚期患者测试中使用BCMA靶向抗体药物。

Intra-Cellular公司：lumateperone用于双相抑郁症

根据美国国家心理健康研究所的估计，美国约有3%的青少年和4.4%的成年人可能罹患双相情感障碍。这种疾病会导致情绪和能量水平极端变化，患者交替经历欣快兴奋和严重抑郁的状态。尽管已有治疗药物上市，但医师和研究人员一致认为，临床仍然需要更多药物。 

Intra-Cellular治疗剂公司正在寻找一种新的选择，即卢美哌隆（lumateperone），该药于2019年被FDA批准用于治疗精神分裂症，并以Caplyta为品牌名销售。2021年5月，该公司向FDA再次递交申请，这次是针对与双相Ⅰ型或Ⅱ型障碍相关的抑郁发作。按计划，FDA应在12月17日前做出决定。

目前，Intra-Cellular公司已完成3项双相情感障碍的后期临床试验。该公司称，其中两项试验获得成功，第三项试验因安慰剂组应答高于预期而失败。这些试验得出的最新总结“Study 402”评估了卢美哌隆本身和作为抑郁症药物锂和丙戊酸钠的辅助用药效果。研究发现，与仅服用安慰剂的患者相比，服用高剂量卢美哌隆的患者在抑郁量表的得分高约2.5分。 

华尔街投资银行杰富瑞（Jefferies）分析师Andrew Tsai认为，FDA有75%的可能批准扩大该药的标签适用范围，这将带来更大的营销机会。他预计，Intra-Cellular公司的药物在精神分裂症和双相情感障碍患者中的销售峰值将达到15亿~20亿美元。

BioMarin制药公司：vosoritide治疗软骨发育不全

BioMarin制药公司已经有6种罕见病治疗药物上市。第7种药物vosoritide已在欧洲获批，2021年11月底，FDA有望对其申请做出决定，有在美国获批的可能。

与前6种药物相同，vosoritide也是治疗由细胞代谢紊乱引起的疾病，但它用于软骨发育不全，而这是侏儒症最常见的原因。一旦获批，它将成为美国第一个治疗侏儒症的药物。

FDA本应在2021年8月决定是否放行，但为了审查BioMarin在第3阶段试验中提交的两年结果，最终延长了审查时间。研究结果表明，在第二年，与安慰剂相比，经vosoritide治疗后可出现更大幅度的身高增长。

此前，该公司针对血友病的Roctavian基因疗法在2020年8月意外被FDA拒绝，监管机构计划在2021年11月20日前发布审批结果。 

如果这一适应症获批，vosoritide的定价可能较高。在法国，BioMarin与监管机构制定了早期准入计划，该公司每年向每位患者收取约30万美元的治疗费。

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